NMPA官网截图在今年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，阿帕替尼公布了AHELP研究结果，成功亮相国际舞台，为国内肝癌患者带来新治疗方案。AHELP研究是一项随机双盲对照的III期研究，纳入了既往经索拉非尼或/和系统性化疗治疗后进展或不耐受的晚期肝癌患者，使用阿帕替尼（750mg，每日一次）或安慰剂（750mg，每日一次）进行治疗。结果显示，阿帕替尼组的中位总生存期（OS）明显优于安慰剂组，为8.7 vs 6.8个月（P=0.0476），降低了21%的死亡风险（HR 0.785），达到了主要研究终点。阿帕替尼组的6个月和12个月OS率为70%和36.8%，安慰剂组为56.1%和28.9%。此外，阿帕替尼组的中位无进展生存期（PFS）较安慰剂组延长了超过一倍，为4.5 vs 1.9个月（P＜0.0001，HR 0.471）。阿帕替尼组的客观缓解率（ORR）为10.7%，高于安慰剂组的1.5%（P＜0.001）；两组的疾病控制率（DCR）为61.3% vs 28.8%。
NMPA官网截图2019年，全球首个针对中国非胰腺来源神经内分泌瘤（ep-NET）患者的Ⅲ期临床试验SANET-ep获得成功，成为我国NET治疗史上重要的里程碑。SANET-ep研究入组人群为进展期低级别或中级别晚期ep-NET患者，随机接受每天口服一次300 mg索凡替尼或安慰剂治疗。该研究结果令人满意：与安慰剂相比，索凡替尼显著延长晚期非胰腺来源NETs患者的中位PFS（9.2个月 vs 3.8个月，HR 0.334，p<0.0001），且耐受性良好。独立数据监察委员会已根据中期分析结果建议提前终止研究。此外，索凡替尼在中国递交的第2个适应证上市申请也已经获得受理，用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤。在SANET-p研究中，索凡替尼与安慰剂相比，胰腺NET患者的中位PFS提高了3倍（13.9个月 vs 4.6个月），84%的胰腺NET患者实现减瘤获益，疾病进展风险下降66%。该两项研究成果已发表在国际权威学术期刊《柳叶刀·肿瘤学》，并受到国际学术界和医药界的广泛关注和认可。
