【医伴旅】最新突破！基因编码新形式可有效治疗AATD，肝和肺部疾病 / 开普饭

本文作者:太子爷录音:太子爷编辑:田田素材来源: 法医科学研究室 DNA是什么? 你的身体大约是由60兆个细胞组成的,除了血液中的红血球,每隔细胞里都有细胞核,DNA就位于细胞核之中. 人体细胞 ...

10 月 8 日,美国生物制药上市公司 Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR,以下简称"Arrowhead")宣布与武田(Takeda)达成 ...

2020年快结束了,吉凯基因在此感谢各位老师在过去一年中的大力支持. 2020年的岁末,吉凯基因针对老师们在科研中遇到的一些常见.基础.但又非常重要的问题进行年终总结.搬砖小陈抽丝剥茧,提取出十八个问 ...

导读肝损伤的病因有很多,在排除一些常见因素后,如果迟迟不能明确病因,不要忽略了α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)这个病的存在. AATD是一种遗传性疾病,可能会增加肝病.肺病和其他疾病的患病风险.α ...

来源:本站原创 2021-07-30 05:57ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关的罕见遗传性肝病. 肝脏(图片来源:futuremedicineindia.com)202 ...

一.疾病概述先天性无巨核细胞性血小板减少症(congenital amegakaryocytic thrombocytopenia,CAMT)是一种散发的以血小板减少和巨核细胞增生不良为特征的罕见病 ...

HLA基本概念及研究历史 (点击可看大图) ▲△MHC是脊椎动物体内最复杂且具有高度多态性的基因群:MHC抗原位于有核细胞表面,对抗原递呈和免疫信号传递起关键作用,能引起快而强的排斥反应.不同种类哺乳 ...

来源:网络一项小型开放标签试验显示,对于在标准免疫检查点抑制剂(ICI)和其他疗法后出现疾病进展的转移性黑色素瘤患者,Lifileucel显示出了其益处. 莫菲特癌症中心的Amod a . S ...

来源:Pexels 一项发表在<科学报告>上的新研究显示,早期使用鲁索替尼(ruxolitinib)治疗可以降低急性白血病患者接受替代供体造血干细胞移植(HSCT)时发生急性移植物抗宿主病 ...

来源:网络头颈部鳞状细胞癌不是一种疾病,可能是一大类疾病的统称.比如原发于头颈部的鳞状细胞癌,像鼻咽癌还有其他的颈部转移性鳞癌,比如肺鳞癌或者其他部位的食管鳞癌,都有可能转移到颈部,形成颈部转移性鳞 ...

来源:Pexels 最近,行业领先的RNAi治疗公司Alnylam宣布称,美国FDA已接受其在研 RNAi疗法 Vutrisiran 的新药申请,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的 ...

来源:网络卵巢癌早期没有症状或症状不明显,因此早期诊断比较困难,就诊时60%-70%已为晚期,而晚期病例又疗效不佳,因此卵巢癌的死亡率在妇科癌症中位列第一. NACT(新辅助化疗)是晚期卵巢癌的 ...

来源:网络 Abeona Therapeutics公司公布了Sanfilippo综合征(MPS IIIA)的1/2期Transpher A试验的核磁共振成像(MRI)数据后,该公司的股价在盘前交易中暴 ...

图片: 千图网/Pexels | 撰稿: 医伴旅内容团队原创文章,未经许可,请勿转载商务合作请联系:13304614152 先天性无胸腺症是一种罕见的免疫疾病,患儿出生时没有胸腺,而胸腺是帮助身体 ...

食管/食管交界处癌属于消化道肿瘤,在我国发病率较高,常见症状为咽食物梗噎感.胸骨后疼痛.进行性咽下困难,一般采用术前放化疗+手术切除治疗,但目前尚无针对术后复发的标准治疗方案.纳武单抗(nivolum ...

来源:Pexels 一项新的研究表明,过度使用基础胰岛素,而不采取方法控制餐后血糖,是2型糖尿病初级治疗中的一个常见问题,阻碍了血糖控制的实现. 这种"过度化"的定义是,尽管每 ...

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