读书笔记（黏多糖贮积病） / 开普饭

6月4日,BioMarin公司宣布,Vimizim(elosulfase alfa)已被NMPA批准用于治疗IVA型黏多糖贮积症(MPS),这是国内首个获批的MPS疗法. 黏多糖贮积症,顾名思义,是由 ...

作者:中国药科大学沐之明专家审核:江苏大学附属医院李晶教授 '粘宝宝'是对粘多糖贮积症孩子的爱称,他们大多"长不大,活不长".每年的5月15日是"国际粘多糖关爱日 ...

一.疾病慨述黏多糖贮积症( mucopolysaccharidoses,MPS),是一组罕见的溶酶体病.由于溶酶体内酶的缺陷或缺乏,机体分解黏多糖(长链糖分子)障碍,导致这些糖分子在细胞内.血液和结 ...

昨日,北海康成(CANbridge Pharmaceuticals)宣布,其用于治疗黏多糖贮积症 Ⅱ 型(MPSⅡ,又称亨特综合征)的长期酶替代治疗药物海芮思®(Hunterase,艾度硫酸酯酶β注射 ...

黏多糖贮积症Ⅱ型又称Hunter病或磺艾杜糖醛酸硫酸脂酶缺乏症(sulph-oiduronate sulphatase deficiency).新生儿发病率约6×10-6.是一组由于磺艾杜糖醛酸硫酸脂 ...

本文刊于:中华儿科杂志,2021,59 (5): 361-367 DOI:10.3760/cma.j.cn112140-20201026-00976 作者:中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组中国 ...

当没有倾听者时,你就与书对话,它就是你的伙伴. 书的前半段,我一直在思考,为什么叫皮囊,皮囊应该写的是, 我们的生命本来多轻盈,都是被这肉体和各种欲望的污浊给拖住. 从前面几章阿太和父亲的皮囊中似乎领 ...

雷东宝出监狱,对小雷家重新安排,为了得到政府的支持,把小雷家镇政府所有制.对于人物的安排,士跟是不敢再用了,让红伟远走,隔了一大领军人物,提了一个后期新秀,让背后的一堆后期新秀站到了他队伍中,这就是权 ...

昨天看毛选的时候,想到一个问题:为什么在西方资本主义国家中,只有俄国爆发了十月革命,其它国家都没有社会主义革命? 一股君想到了三方面的因素: 1.俄国在西方列强中,本来就是较弱的一方,国内的资产阶级力 ...

今天我们要讲的这本书很薄,但是分量很重.它是一本非常重要的书,跟每一个人都有关系.这本书叫作<内在动机>. 它的推荐人是我非常尊敬的清华大学的彭凯平教授.彭凯平教授说,"幸福 ...

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