国内首个治疗亨特综合症的罕见药物获批进口上市，定价是患者关注的问题 / 开普饭

一.疾病慨述黏多糖贮积症( mucopolysaccharidoses,MPS),是一组罕见的溶酶体病.由于溶酶体内酶的缺陷或缺乏,机体分解黏多糖(长链糖分子)障碍,导致这些糖分子在细胞内.血液和结 ...

黏多糖贮积病术语 1. 黏多糖贮积病(mucopolysaccharidoses,MPS):1-9 2. 一组溶酶体贮积病 A:以不能降解葡萄糖胺聚糖(glycosaminoglycans,GAG ...

6月4日,BioMarin公司宣布,Vimizim(elosulfase alfa)已被NMPA批准用于治疗IVA型黏多糖贮积症(MPS),这是国内首个获批的MPS疗法. 黏多糖贮积症,顾名思义,是由 ...

有位糖尿病患者问华子一个问题,他餐后血糖有点高,医生让他吃阿卡波糖,但是吃完之后放屁特别多,这是正常的吗?还有什么事需要注意呢?华子告诉他不必担心,吃了阿卡波糖出现多屁现象是正常的,而且对身体还有额外 ...

来源:本站原创 2021-06-06 03:25 2021年06月06日讯 /生物谷BIOON/ --Liminal BioSciences公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Rypla ...

免疫疗法在治愈晚期肿瘤上的突破性成就,彻底改变了目前临床肿瘤治疗的游戏规则. 以往的小分子药物(包括靶向药物).大分子抗体药物等均是针对肿瘤细胞,考虑如何杀死肿瘤.而免疫疗法药物的作用机理是以恢复患者 ...

国产PD-1单抗卡瑞利珠单抗最近好事成双,给疫情期间的晚期肝癌患者带来重磅好消息!振奋人心! 消息一:恒瑞PD-1单抗(卡瑞利珠单抗,艾瑞卡)即将获批用于二线治疗晚期肝癌患者,有望成为国内第一个获批肝 ...

整理:肿瘤资讯来源:肿瘤资讯近日,普拉替尼获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,作为国家一类新药用于接受过含铂化疗的RET融合非小细胞肺癌(NSCLC)患者的治疗,成为国内第一个获批的高选择 ...

中证网讯(王珞)记者从苏州泽璟生物制药股份有限公司(688266)获悉,6月9日国家药品监督管理局通过优先审评审批程序,批准苏州泽璟生物制药股份有限公司申报的1类创新药甲苯磺酸多纳非尼片上市(商品名: ...

越来越多的抗癌新药和新技术研发上市,让我们看到人类距离攻克癌症的那天越来越近了. 这两天,世界上首款治疗原发性脑瘤的溶瘤病毒疗法在日本获批的喜讯在癌友圈中刷屏,给病友们带来了新的生存希望. 与传统的手 ...

3月10日,CDE官网显示,拜耳Copanlisib注射用冻干制剂在国内的上市申请已正式获CDE受理.是国内首个申报上市的PI3K抑制剂. Copanlisib是一种通过静脉注射的磷脂酰肌醇-3-激酶 ...

2017年7月6日,Athenex提交紫杉醇胶囊的临床申请(JXHL1700121),成为国内首个吃螃蟹的人(见:厉害了!国内第一个口服紫杉醇制剂申报临床).不过雷声大,雨点小.紫杉醇胶囊获得临床批准 ...

尿路上皮癌(UC)是常见的膀胱癌类型,约占所有膀胱癌的90%.近年来,新辅助放化疗.免疫治疗在尿路上皮癌领域取得了越来越多的重大进展,为尿路上皮癌患者的治疗提供了新方向.2019年12月,美国食品和药 ...

国内首个治疗亨特综合症的罕见药物获批进口上市，定价是患者关注的问题