罕见病药物Koselugo获批上市，为1型神经纤维瘤患者带来福音! / 开普饭

负责药品评估和监督的欧盟药品管理局(European Medicines Agency)已批准阿斯利康(AstraZeneca)的Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于治疗1型神经纤维 ...

2021年04月26日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议有条件批准靶向抗癌药K ...

仅供医学专业人士阅读参考这个症状,你家孩子有吗? 常有家长来询问:孩子身上不知道为什么长了好多斑点,深浅不一,而且遍布全身,随着年龄增长还有逐渐增加的趋势,担心是不是有什么不好的影响?为什么会有这种 ...

一名9岁女孩出现枕部肿胀.她有多处牛奶咖啡病变,无其他临床特征或1型神经纤维瘤(NF1)家族史.MRI显示左侧枕颞区皮下软组织肿块,其"靶征"提示为丛状神经纤维瘤(图1).存在幕上 ...

神经纤维瘤病(NF)是源于神经嵴细胞分化异常而导致的多系统损害的常染色体显性遗传病.1987年美国国立卫生研究所根据该病的临床表现.细胞生物学和分子生物学特点将其分为两种类型:I型神经纤维瘤病(NF1 ...

23岁男性神经纤维瘤病1型(NF1)患者,表现为下背部疼痛,描述为一种"挤水"样感觉,放射至双腿,伴痛性痉挛,以至睡眠中醒来.查体提示双下肢反射减退.磁共振T2WI可见起自所有腰骶 ...

神经纤维瘤又名纤维化软疣.橡皮病样神经瘤,是一种遗传性全身性神经外胚叶异常性疾病,属常染色体显性遗传,但外显率不一,约25%-50%患者有阳性家族史.本病皮肤特征为色素斑和多发性神经纤维瘤. 2020 ...

神经纤维瘤病1型术语 NF1,von Recklinghausen病,周围型神经纤维瘤病影像 70%~90%患儿T2WI见局灶性高信号区丛状神经纤维瘤视通路胶质瘤脑实质胶质瘤丛状肿瘤伴发蝶 ...

8 月 14 日,罗氏 IL-6R 抗体 Satralizumab(商品名:Enspryng)获得 FDA 批准上市,适应症为成人和儿童视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD),给药方式为皮下注射. Sat ...

2020-05-18 15:32 作者:袁妮来源:中国食品药品网在医药领域,药品全生命周期一般理解为从药品研发.上市前注册.上市后定价与报销.上市后使用.上市后再评价直至由于安全性等原因退市的整个 ...

近日,美国FDA批准了上皮样肉瘤新药 tazemetostat上市用于治疗不适合手术的.转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者. 上皮样肉瘤上皮样肉瘤是一种非常罕见且极具侵袭性的软组织肉瘤,常发生于20-4 ...

近日,美国FDA批准新药Elzonris(tagraxofusp-erzs,SL-401)用于治疗2岁及以上母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)患者,包括既往未接受治疗(初治)和既往已接受治疗 ...

近日,动脉网获悉,罕见病研究和药物开发数据技术公司RDMD完成了1400万美元的A轮融资.本轮融资由Spark Capital领投,现有种子轮投资方Village Global.Garuda Vent ...

2019年9月,第八届中国罕见病高峰论坛(以下简称"论坛")在深圳召开,该论坛是迄今国内罕见病领域最大规模的综合性论坛,由上海四叶草罕见病家庭关爱中心(简称"罕见病发展中 ...

2017年,全球罕见病药物市场总额达703亿美元.VC投入到罕见病领域的资金额也逐年上升. 罕见病虽小,却是一门大生意.<我不是药神>药物原型格列卫,最初就是以"孤儿药" ...

上皮样肉瘤(ES)是临床比较少见的上皮样软组织肿瘤,其组织来源不明,部分学者认为它可能是起源于具有多向分化潜能的原始间叶细胞的肿瘤. 上皮样肉瘤好发于20-40岁青壮年,男性多见,根据发病部位分为远端 ...

6月15日,国家食药监总局正式批准国内首个.也是目前国内唯一获批上市的PD-1抑制剂的上市申请,开启肺癌免疫治疗时代. 01 国内批准上市国家药品监督管理局已正式批准武利尤单抗注射液(Nivolum ...

罕见病药物Koselugo获批上市，为1型神经纤维瘤患者带来福音!