即将反转？蓝鸟最新调查认为基因疗法致癌“几乎不可能”，并称重启试验在即 / 开普饭

慢病毒载体可以将外源基因或shRNA有效整合到宿主染色体上,从而达到持久表达目的序列的效果.慢病毒除了对肿瘤细胞.肝细胞.内皮细胞等具有很高的感染效率外,对于一些较难转染的细胞如神经元.干细胞等,也具 ...

文/陈根充满未来感的基因疗法已经在不断突破的技术和报道里,离人们的生活越来越近.简单来说,基因疗法就是将功能基因递送到患者体内,以矫正或置换治病基因的一种治疗方法. 在这种治疗方法中,目的基因被导入 ...

慢病毒属于逆转录病毒科,名称源自该种病毒长达数年的潜伏期,其中最为人所知的是人类免疫缺陷病毒(HIV-1).HIV-1 直径约 120nm,含两条正链 RNA,可有效的进入细胞核中,对分裂期细胞及 ...

广州呼吸疾病国家重点实验室赵金存教授团队利用腺病毒载体(Ad5) ,在小鼠肺脏转导表达hACE2,成功建立全球首个非转基因新冠肺炎小鼠模型. 通过构建CMV启动子表达hACE2基因的腺病毒(Ad5) ...

随着分子生物学的理论及技术方法(特别是重组DNA技术)的迅速发展,人们可以在实验室构建各种载体.克隆及分析目标基因,使疾病深入至分子水平研究,于是诞生了基因诊断.基因治疗技术. 基因治疗从基因角度理解 ...

根据医药魔方PharmaInvest数据库,2021年第一季度基因治疗领域有26起投融资事件,总投资金额超27亿美元,另有11起交易合作.由于多家公司对外披露的投融资金额不明确,如"数千万& ...

外源质粒DNA整合到宿主细胞染色体上,使宿主细胞可长期表达目的蛋白,称稳定细胞系.稳定细胞系在生物学研究中扮演着非常重要的角色,包括基因功能研究.重组抗体.药物开发等.然而构建一个有效的细胞系是一件复 ...

基因治疗之路再现挫折. 美东时间 2 月 16 日,全球基因治疗领跑者蓝鸟 bluebird bio, Inc.(Nasdaq: BLUE,以下简称为 "蓝鸟")宣布紧急叫停其在研 ...

2021年05月28日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,推荐批准Skysona( ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年5月18日, Sarepta Therapeutics展示了其在研基因疗法SRP-9001的最新临床试验结果.SRP-9001通过将编码微抗肌萎缩蛋白(micro-d ...

美国食品和药物管理局(FDA)将批准首项基因疗法.该疗法将用于晚期急性淋巴细胞性白血病(ALL)青少年患者的治疗. 该机构肿瘤药物咨询委员会推荐FDA批准诺华公司(Novartis)的实验性嵌合抗原受 ...

根据美国知名处方药比价网站 GoodRx 发布的 2021 年全球最昂贵的药物榜单,基因疗法占据两个席位.诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法 Zolgensma 则以 212.5 万美元的价格位居榜 ...

2021年07月22日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Skysona(elivaldogene autotemcel,Lenti-D ...

腺相关病毒(AAV)是基因疗法中最常用的一种载体,为许多单基因疾病带来了改变治疗现状的方法,甚至还带来了治愈疾病的希望.目前,获FDA批准上市的两款基因疗法均以AAV为载体. 1月25日,发表在N ...

新冠疫苗已成为强制接种的疫苗,而了解这种针剂的真正含义非常重要.按照定义,mRNA新冠疫苗是莫德纳(Moderna)和辉瑞(Pfizer)公司研制的基因治疗法,并不是疫苗.然而,很多事实查证者 ...

随着12月29日,西班牙一名男孩作为第一例接受了辉瑞的基因疗法三期临床试验的治疗,这个基因治疗就正式开始了全球临床试验. 这个基因治疗,PF-06939926,也正式获得了学名,Fordadistro ...

即将反转？蓝鸟最新调查认为基因疗法致癌“几乎不可能”，并称重启试验在即