孤儿药政策的探讨和机会 / 开普饭

文章来源:北京药研汇一.美国FDA药品数据库的建库目的及主要用途是什么? 美国FDA药品数据库能够让你查询关于FDA批准的新药.仿制药和治疗性生物制品的官方信息. 美国FDA药品数据库的主要用途: ...

FDA药品加速审评和认定途径:为了让患者更早拿到用到好的药品 1.罕见病药物资格认定:orphan drug desigation 罕见病,指那些发病率极低的疾病,罕见疾病又称"孤儿病&qu ...

Alexion公司12月8日宣布FDA批准其酶替代疗法Kanuma(sebelipasealfa),用于治疗溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏,欧盟在今年9月份也批准了该药.溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏 ...

阿斯利康的子公司Viela Bio在上市两年后,于近日,其抗CD19单克隆抗体Uplizna(inebilizumab-cdon)获得FDA批准上市,治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者,该药曾 ...

这是一个最好的时代,也是一个最坏的时代:这是一个智慧的年代,这是一个愚蠢的年代:这是一个信任的时期,这是一个怀疑的时期:这是一个光明的季节,这是一个黑暗的季节:这是希望之春,这是失望之冬:人们面前应有 ...

自"神药"格列卫成功上市至今,靶向治疗已经成为肿瘤治疗的主要手段之一,抗癌药突飞猛进的发展至今依旧整体火热.但毕竟药品开发有它自身的综合逻辑,所有的癌种可能不一定都会找到对应的神药 ...

肝癌二线一家欢喜一家愁: O药落败,K药稳扎! 近日,肿瘤药物咨询委员会专家召开为期三天的会议,主要针对部分PD-1/L1药物已经通过加速审批但最终在确证性临床试验中失败的6项适应症,讨论决定是否将这 ...

每年2月份的最后一天是"国际罕见病日".一场突如其来的新冠肺炎疫情打乱了社会的运转秩序,前阵子几乎举国上下的医疗力量都聚焦在攻克新冠疫情方面.罕见病患者们面临着购药困难或者无法到定 ...

近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了GW Pharma公司大麻素药物Epidiolex (cannabidiol,大麻二醇,CBD)口服液体制剂,用于治疗1岁及以上患者结节性硬化症(TSC)相关 ...

亨廷顿氏病.神经纤维瘤.杜氏肌营养不良.成骨不全症.马凡氏症.布鲁顿无丙种球蛋白血症.先天性肾上腺发育不全.早衰.无法入睡.一夜白头.异食癖.外国口音综合征--上述疾病虽然发病机制各不相同.临床表现亦 ...

孤儿药政策的探讨和机会