《孤儿药法案》实施38年，FDA授出5808项孤儿药资格，批准952项 / 开普饭

"孤儿药"又称为罕见药,指用于预防.治疗.诊断罕见病的药品.在美国,罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病.1983年,美国颁布<孤儿药法案>(ODA),之后又推出了孤 ...

昨天(2月最后一天),是第14个国际罕见病日. 所谓罕见病,即发病率极低的疾病,WHO将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病,美国则定义为每年患病人数<20万人(或发病人口比例&l ...

1983年的孤儿药法案*旨在奖励制药公司开发罕见病药物,给予制药企业7年市场独占权,减免50%的合格临床研究费用(税收抵免),加速审评上市等优待政策.该法案对于美国孤儿药研发产生了显著影响,截至202 ...

自"神药"格列卫成功上市至今,靶向治疗已经成为肿瘤治疗的主要手段之一,抗癌药突飞猛进的发展至今依旧整体火热.但毕竟药品开发有它自身的综合逻辑,所有的癌种可能不一定都会找到对应的神药 ...

南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物,日前获得美国食品药品管理局(FDA)孤儿药的资格认定,成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一,也是目 ...

"孤儿药"又称为罕见药,指用于预防.治疗.诊断罕见病的药品. 为保障罕见病患者享有平等的权益,改善企业研发罕见病产品的市场环境,美国.欧盟.日本.中国等国家均出台了多项激励政策,以 ...

TIL细胞疗法,指肿瘤浸润的淋巴细胞,在1988年首次证明使用自体TIL的过继性T细胞疗法可以介导转移性恶性黑色素瘤患者的肿瘤消退.科学家可以通过一些体外培养方法把这些肿瘤组织中的某类型的淋巴细胞富集 ...

信达生物.君实生物.艾伯维.安进等40家公司产品获得资格. 3月美国食品药品监督管理局(FDA)发出了44项孤儿药资格,有40种药物或疗法获得孤儿药资格. 44项孤儿药资格中有3项治疗胰腺癌,5项治疗 ...

肝癌二线一家欢喜一家愁: O药落败,K药稳扎! 近日,肿瘤药物咨询委员会专家召开为期三天的会议,主要针对部分PD-1/L1药物已经通过加速审批但最终在确证性临床试验中失败的6项适应症,讨论决定是否将这 ...

今日,百时美施贵宝(BMS)宣布,美国 FDA 已接受其为 PD-1 抑制剂 Opdivo(纳武单抗,俗称 "O 药")递交的补充生物制品许可申请(sBLA),联合含氟嘧啶和铂类化 ...

美东时间 3 月 5 日,生物技术公司 CytoDyn(OTCMKTS: CYDY)发布了其抗体 leronlimab 针对新冠病毒的临床 III 期试验数据,数据显示,该抗体无法改善严重危及生命的 ...

导语: FDA认为未经批准的动物药与马的死亡有关正文: 2019年7月23日,美国食品和药物管理局(FDA)提醒马的主人和兽医,一种含有乙胺嘧啶(pyrimethamine)和托拉唑利(toltra ...

预防护士用药错误,除了要求临床护士严格执行查对制度,需要做的工作还有很多. 最近公众微信号"医法汇"上晒出一个护士拿错药.患者死亡的案例: 患者刘先生,男,60岁,三年前因精神障碍 ...

来源:Pexels 帕博利珠单抗(通用名:pembrolizumab,商品名:可瑞达),是全球适应症最多的免疫检查点抑制剂,也是我国第一个获批用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤的抗PD-1单抗. F ...

卵巢癌是全球女性妇科癌症死亡率第二大常见原因.卵巢癌临床确诊时多为晚期,手术及含铂类化疗等是卵巢恶性肿瘤的主要治疗方式,虽然化疗对初治的病人效果显著,但是后期大多数病人会产生耐药,进而导致病情迅速进展 ...

《孤儿药法案》实施38年，FDA授出5808项孤儿药资格，批准952项