BlueBird基因治疗四大管线之一取得积极进展，今明两年将向欧美市场发起上市冲刺 / 开普饭

肾上腺脑白质营养不良(adrenoleukodystrophy,ALD) 是一种罕见的.致命的神经变性疾病,其ALD蛋白(ALDP) 功能异常,使得极长链脂肪酸 (VLCFAs) 不能转膜进入细胞溶酶 ...

3月31日,百时美施贵宝/bluebird宣布向FDA提交了idecabtagene vicleucel (ide-cel,bb2121)的上市申请,用于治疗接受过3种以上疗法(包括免疫调节剂,蛋白酶 ...

肾上腺脑白质营养不良(adrenoleukodystrophy,ALD)是一种致命性.神经退行性.X连锁隐性遗传病,发病率 0.5/10 万-1/10 万,多见于年轻男孩儿,影响全球大约21000例男 ...

Bluebird的基因疗法Zynteglo在6月4日获得了欧盟的有条件批准.仅1周后,Bluebird就公布这款β地中海贫血新疗法的价格,157.5万欧元,折合177万美元.与此前诺华212万美元的基 ...

X-连锁型肾上腺脑白质营养不良症 (X-linked adrenoleukodystrophy, X-ALD) 是β氧化的一种过氧化物酶体病.X-ALD中, 由于ABCDl基因突变导致其编码的ALD蛋 ...

例 1 男,25岁,主因"双下肢无力4年,加重5个月"于2015年9月入院. 患者于4年前无明显诱因出现双下肢无力,跑步及跨越障碍物时明显,不影响行走. 2年前患者自觉双下肢僵硬, ...

近日,公司发行股份购买资产并募集配套资金暨关联交易事项获得有条件通过,资本市场即将迎来一大民营石化,至此,国内四大民营炼化巨头--恒力股份.桐昆股份.荣盛石化.恒逸石化全部上市,从上游到下游,构建完整 ...

150年前,俄国科学家Dmitri Mendeleev创造了化学元素周期表,这是一个根据原子核的特性对原子进行分类的系统.如今,在一项新的研究中,一个研究生命之树的生物学家团队公布了一个新的细胞核分类 ...

█<中国基建报>独家报道,严禁转载.抄袭.摘编,违者本报将依法取证并追责. 香港讯 6月3日,香港行政会议(行会)非官守议员参观西九文化区,了解文化区的最新发展. 据西九文化区管理局署 ...

细胞与基因疗法是当今生物医疗领域炙手可热的新型疗法,在解决未被满足的临床需求上,被寄予了极大的期望. 2017 年,Kymriah 和 Luxturna 获 FDA 批准上市,分别拉开了细胞和基因治疗 ...

朗逸,是大众旗下乃至国内家轿市场上的明星车型,长期以来称霸我国家轿市场,深受我国消费者的青睐和好评.Gran Lavida自2013年上市以来,截至目前累计销量已突破40万辆,助力Lavida家族累计 ...

从印度移民后,Mir Imran 的美国梦一帆风顺. 凭借着在医学和工程方面的背景,自 1970 年代开启职业生涯后,Mir Imran 创立了 20 多家医疗器械公司,其中一半以上被收购,并拥有 4 ...

NO.1 丨壹 "三江汇暂停了"."杭州地铁四期搁置了"."某集团总部地块要退地了"-- 最近,伴随着唱衰的声音,一些谣言四起,每天都有粉 ...

中国古代四大美女本事溯源被公认的中国古典四大美女分别是西施.王昭君.貂蝉.杨贵妃.明代署名为素阉主人的<四大美女艳史演义>小说是现存较早以这四大美女为群体写作对象的作品.从这 ...

红盘追踪-第62期楼市最新动态早知道上期追踪: 突击"苏州顶豪俱乐部"!铝板外立面看到爽! 如今楼市进入改善,位于改善链金字塔尖的别墅,成为许多人的终极追求. 然而受渐趋渐严的 ...

BlueBird基因治疗四大管线之一取得积极进展，今明两年将向欧美市场发起上市冲刺