Bluebird突破性基因疗法Lenti-D申请上市！改善致死罕见病CALD患者长期生存结局 / 开普饭

肾上腺脑白质营养不良(adrenoleukodystrophy,ALD) 是一种罕见的.致命的神经变性疾病,其ALD蛋白(ALDP) 功能异常,使得极长链脂肪酸 (VLCFAs) 不能转膜进入细胞溶酶 ...

2021年07月22日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Skysona(elivaldogene autotemcel,Lenti-D ...

2021年05月28日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,推荐批准Skysona( ...

X-连锁型肾上腺脑白质营养不良症 (X-linked adrenoleukodystrophy, X-ALD) 是β氧化的一种过氧化物酶体病.X-ALD中, 由于ABCDl基因突变导致其编码的ALD蛋 ...

近期揭晓的一组临床数据,为美国头部生物技术公司 BlueBird Bio(NASDAQ:BLUE,以下简称"蓝鸟公司")基因治疗药物的有效性提供了积极证明.该药物能够挽救患有渐进性 ...

例 1 男,25岁,主因"双下肢无力4年,加重5个月"于2015年9月入院. 患者于4年前无明显诱因出现双下肢无力,跑步及跨越障碍物时明显,不影响行走. 2年前患者自觉双下肢僵硬, ...

bluebird bio公司9 月 21 日宣布已完成向美国食品和药物管理局 (FDA) 滚动提交betibeloggene autotemcel (beti-cel) 基因疗法的生物制剂许可申请 ( ...

拜耳公司的全资和独立运营子公司Asklepios 生物制药公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其LION-101的研究性新药(IND)申请,以进行1/2期临床研究.LION-101是一种基于 ...

作者简介邱立新,就职于复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科.主要从事胃癌.肠癌等恶性肿瘤的化疗.靶向治疗.免疫治疗和研究.创办了肿瘤科普公众号"邱立新医生(qiulixinyisheng)&quo ...

6月24日,礼来宣布,美国FDA授予该公司在研阿尔茨海默病药物donanemab突破性疗法资格(BTD).donanemab是礼来开发的一款靶向β淀粉样蛋白亚型N3pG的单抗. FDA突破性疗法认定是 ...

6月24日,Mirati Therapeutics宣布,美国FDA授予该公司KRAS G12C抑制剂adagrasib突破性疗法认定(BTD),用于既往接受过系统性治疗,携带KRAS G12C突变的非 ...

2021年06月30日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布,已重新向欧洲药品管理局(EMA)提交了valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN2 ...

7月6日,Provention Bio宣布,FDA拒绝批准该公司抗CD3单抗teplizumab用于延缓高危个体临床1型糖尿病(T1D)的生物制品许可申请(BLA).原因是,在健康志愿者中进行的一项单 ...

Bluebird的基因疗法Zynteglo在6月4日获得了欧盟的有条件批准.仅1周后,Bluebird就公布这款β地中海贫血新疗法的价格,157.5万欧元,折合177万美元.与此前诺华212万美元的基 ...

近日,渤健开发的β-淀粉样蛋白抗体阿杜卡尼单抗(aducanumab)再遭FDA委员会的抨击,这是继2020年11月对该药提出反对意见后的又一次"打击",这为阿杜卡尼单抗能否上市又 ...

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