Science关注：血友病患者AAV治疗后，已患肝癌，或将打破AAV疗法安全的神话 / 开普饭

尽管 AAV 仍然是基因疗法当下的最优解,但在剂量和副作用之间的艰难平衡中,业内也在同时挖掘新的递送方式. 近日,美国一家基因疗法公司 Generation Bio(纳斯达克:GBIO)宣布收购了波士 ...

a.免疫原性低,几乎无致病性:到目前为止未发现与人类疾病有关的AAV感染,rAAV去除了所有的病毒基因,只保留两端的ITR序列,进一步提高了安全性: b.宿主范围广泛:AAV的受体硫酸乙酰肝素蛋白聚糖 ...

微小病毒,其直径约20-26nm,含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组.由于其血清型多样.免疫原性极低.安全性高.宿主细胞范围广(对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力).扩散能力强.体内表达基 ...

近日,5部门联合印发中国第一批罕见病目录,共收载包括血友病在内的121个病种.罕见病目录的发布以及相关促进罕见病药物研发和审批政策的实施,无疑将推动国内罕见病药物的开发进程. 血友病是一种患病基因位于 ...

五十年前,科学家预测:基因编辑可能成为治疗人类遗传性疾病的有效方法."基因疗法"的优势在于进行一次治疗可能提供持久的临床疗效.虽然,从理论到临床应用需要经历漫长而曲折过程,但基因治 ...

uniQure宣布血友病基因疗法"极不可能"导致肺癌,将恢复临床试验来源:生物探索 2021-04-02 12:27 在积极配合美国食品药品监督管理局(FDA)的审查后,uniQ ...

基因治疗的发展给罕见病的治疗带来了希望.不过真正在人身上的治疗开始之前,需要有大量的临床前科研工作为其奠定基础.其中就包括了载体的选择,治疗策略的确定等.目前如果是体内的基因治疗,腺相关病毒无疑占据着 ...

2021年9月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--腺相关病毒(AAV)载体是基因治疗领域最常使用的病毒载体之一,可将健康的基因拷贝运送到患者的细胞中,其应用潜力已经得到了大量的验证. 作 ...

8月24 日,Shape Therapeutics (ShapeTX) 宣布与罗氏达成合作协议,双方将共同开发针对阿尔茨海默病.帕金森病和罕见病领域某些靶标的基因疗法.Shape公司可能获得超过30亿 ...

张海龙基因治疗1.0时代:螺旋前进 1953年,沃森和克里克发现了DNA双螺旋结构,开启了分子生物学时代. 1963年,DNA双螺旋结构发表10年,乔舒亚·莱德伯格提出了基因交换和基因优化的理念 ...

肝脏是最先被用于基因治疗的器官之一,随着分子生物学的发展,国内外越来越多的科研单位和企业开始探索各种新技术对肝脏疾病进行基因水平上的治疗,力图走出对症治疗的常规思路,从根本上阻断肝脏疾病的发生发展.然 ...

近日,一项发表在 Nature Biotechnology 杂志上的研究报告受到众多媒体的关注,在一项针对患有血友病的狗接受 AAV 基因疗法的十年研究中,研究人员发现 AAV 病毒携带的治疗性基因片 ...

腺相关病毒(AAV)是哺乳动物最安全的基因传递载体之一,因为与腺病毒相比,它需要辅助病毒进行传播并产生相对温和的先天性和适应性免疫反应,这可能会引起严重的免疫反应.目前用于研究的重组AAV(rAAV) ...

Science关注：血友病患者AAV治疗后，已患肝癌，或将打破AAV疗法安全的神话