传统基因疗法 vs. 基因编辑，谁才是DMD治疗的王者？ / 开普饭

杜氏肌营养不良症(DMD),是由位于X染色体中编码肌营养不良蛋白(dystrophin)的基因突变引起,男性只有一个X性染色体,因此病患者大多为男性.据相关组织统计,其发病率约1/3800-1/600 ...

近期生物医药的并购频发,仅在上周,就有三起并购事件: (1)周一阿斯利康宣布以390亿美元的价格并购了罕见病药企Alexion制药(NASDAQ:ALXN): (2)周二礼来宣布以8.8亿美元的价格并 ...

科技洞察丨深入科技行业最前沿近日,美国卫生部长亚历克斯·阿扎尔(Alex Azar)向全球制药巨头发出了直率的警告. 为什么呢?药实在是太贵了. ▏FDA批准的史上最贵药 2019年5月,美国食 ...

如果说现在谁能在美股市场上呼风唤雨,非ARK Investment的女王Cathie Wood莫属: 女王看好基因编辑技术,EDIT.NTLA等基因编辑四小强纷纷创下历史新高: 女王计划推出太空探索的 ...

2021年5月7日,勤智资本董事长汤大杰博士应邀出席"2021深圳坪山生物医药产业创新与前沿技术高峰论坛"并作主旨演讲. 此次论坛指导单位为坪山区科技创新局.坪山区工业和信息化局. ...

2021年05月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA) ...

2021年07月16日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)的 ...

CRISPR是强大的基因编辑工具 CRISPR,是生命进化历史上,细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器,全称是:Clustered regularly interspaced short palindro ...

新冠疫苗已成为强制接种的疫苗,而了解这种针剂的真正含义非常重要.按照定义,mRNA新冠疫苗是莫德纳(Moderna)和辉瑞(Pfizer)公司研制的基因治疗法,并不是疫苗.然而,很多事实查证者 ...

随着12月29日,西班牙一名男孩作为第一例接受了辉瑞的基因疗法三期临床试验的治疗,这个基因治疗就正式开始了全球临床试验. 这个基因治疗,PF-06939926,也正式获得了学名,Fordadistro ...

一个月前,北医三院医生张煜公开质疑上海新华医院对一位胃癌晚期病人的治疗方案,掀开了国内肿瘤治疗领域的黑幕--效果未经证实的NK细胞疗法,被高价推销给绝望的晚期癌症病人. 在十几年来热度不减的抗衰老研究 ...

5月已悄然而至,让我们一起回顾4月份医药行业交易的整体概况.根据医药魔方NextPharma数据库,4月医药交易数量共计66笔,已披露的总交易金额近75亿美元,相比于2021年Q1皆有下滑的趋势:交易 ...

来源丨美柏医健作者丨西北,王不留行基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,达到治疗目的.基因治疗的爆发起源于20世纪90年代初,随着人类对基因治疗的认识不断加深 ...

在即将过去的一周,全球技术又有了新动向: 试验患者一只眼睛失明,基因疗法公司Adverum股价下跌51% microRNA基因治疗进入临床研究阶段通用型CAR-NK药物IND获美国FDA批准 FDA ...

传统基因疗法 vs. 基因编辑，谁才是DMD治疗的王者？