【遗传】先天性输精管缺如(囊性纤维化)
相关推荐
-
囊性纤维化(CF)新药!Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco获美国FDA批准,扩大适用人群!
来源:本站原创 2020-12-24 01:30 2020年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者.近日,该公司宣布,美国食品和药物 ...
-
KALYDECO获批用于儿童囊性纤维化
美国食品药品监督管理局(FDA)批准KALYDECO®(ivacaftor)用于年龄在四个月至小于六个月的囊性纤维化(CF)的儿童. 根据临床和体外测定数据,他们的囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR) ...
-
胸腺素α1会是囊性纤维化的特效药吗?
囊性纤维化(Cystic fibrosis, CF)是由编码囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)的基因发生突变引起的,能够损害其氯通道的活性.目前,很多能够靶作用于CFTR特定突变的药物改善了CFT ...
-
可治性罕见病—Lowe 综合征
一.疾病概述 Lowe综合征又称眼脑肾综合征(oculocerebrorenal syndrome,OCR),是一种X连锁隐性遗传性疾病,1952年由Lowe等首次报道,临床主要以先天性白内障.中枢 ...
-
6岁以上患儿都可以用啦!FDA扩大罕见呼吸系统疾病适应症
近日,美国食品和药物管理局(FDA)扩大了药物Symdeko(是一种tezacaftor和ivacaftor的组合药物)的适应症,用于治疗囊性纤维化及合并某些基因突变的6岁及以上患者. ▲FDA官网 ...
-
FDA接受三种新药申请,用于治疗囊性纤维化
今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)接受了TRIKAFTA®(elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor),SYMDEKO®(tezacaftor ...
-
Inhaled mRNA therapy:Sanofi to Acquire Translate Bio
新闻原文见最后,都是官话,Biotech acquisitions since 2020 https://pbs.twimg.com/media/E72AImrWUCYcEAC?format=png& ...
-
FDA批准三联疗法Trikafta扩大适用人群,治疗6-11岁儿童囊性纤维化
2021年06月,美国FDA批准扩大三联疗法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)的使用范围,纳入CFTR基因至少有一个F508del ...
-
低龄囊性纤维化三种新药获FDA批准
2020年12月22日,顶点制药宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 扩大了 TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor) 的适应症, ...
-
囊性纤维化(CF)新药!Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案欧盟即将获批:扩大适用人群!
2021年03月28日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者.近日宣布,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审 ...
-
《十亿美元分子》原型Vertex的“下一城”
医药产业畅销书<十亿美元分子>的原型是福泰制药(Vertex).这家成立于1989年的公司从1000万美元资金起步,可以说是豪门林立的制药界中的黑马企业.Vertex打造过3款年销售额超过 ...