KALYDECO获批用于儿童囊性纤维化 / 开普饭

医药产业畅销书<十亿美元分子>的原型是福泰制药(Vertex).这家成立于1989年的公司从1000万美元资金起步,可以说是豪门林立的制药界中的黑马企业.Vertex打造过3款年销售额超过 ...

一.疾病概述囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)是一种侵犯多种脏器的遗传性疾病,主要表现为外分泌腺的功能紊乱.黏液腺增生.分泌液黏稠等.临床上最常影响呼吸道,也有胰脏.肠道.肝脏.肾脏 ...

先天性双侧输精管缺如(congenital bilateral absence of vas deference, CBAVD)是男性生殖系统的一种先天性发育缺陷,在男性不育症中占1%~2%,的梗阻性 ...

2021年03月28日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者.近日宣布,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审 ...

来源:本站原创 2020-12-24 01:30 2020年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者.近日,该公司宣布,美国食品和药物 ...

囊性纤维化( CF) 是家族常染色体隐性遗传的先天性疾病,是一种累及外分泌的遗传病,主要以慢性阻塞性肺部病变.胰腺外分泌功能不足和汗液电解质异常升高为主要特征［1］.囊性纤维化临床表现多样,有呼 ...

2021年06月,美国FDA批准扩大三联疗法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)的使用范围,纳入CFTR基因至少有一个F508del ...

近日,美国食品和药物管理局(FDA)扩大了药物Symdeko(是一种tezacaftor和ivacaftor的组合药物)的适应症,用于治疗囊性纤维化及合并某些基因突变的6岁及以上患者. ▲FDA官网 ...

囊性纤维化(Cystic fibrosis, CF)是由编码囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)的基因发生突变引起的,能够损害其氯通道的活性.目前,很多能够靶作用于CFTR特定突变的药物改善了CFT ...

◎ 科技日报记者张佳星针管没有针头,顶端只有一个小孔.近日,新型的儿童专用无针注射器被首先获批应用于儿童生长激素的肌肉注射. 没有针头却能注射,这是利用了高压透皮的弥散技术.这样的注射有哪些不同? ...

关于免疫治疗,越来越多的患者和家属都略知一二,除了国产免疫检查点抑制剂,O药.K药.I药.T药等进口免疫制剂也经常被患者提及.3月1日之后,PD1/PDL1免疫检查点抑制剂大幅度降价,有些虽然不在医保 ...

2021年5月14日,渤健公司今日宣布,氨吡啶缓释片正式获得国家药品监督管理局批准,用于改善多发性硬化(以下简称MS)合并步行障碍(EDSS评分4-7分)成年患者的步行能力.氨吡啶缓释片是中国首个获批 ...

基石药业又一精准靶向药物在大中华区获批用于治疗GIST 来源:基石药业 2021-04-30 09:00 近日,创新药企基石药业(02616,HK)的胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物泰時维(阿 ...

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作者:麦迪森来源:医学界儿科频道提到氟喹诺酮类抗菌药在儿童中的应用,许多人脑海中立即会浮现"不宜"."避免"."禁用"的字眼,对于其局部 ...

来源:Pexels 急性髓性白血病(AML)属于髓系造血干细胞恶性疾病,是一组遗传学上具有高度异质性的克隆性疾病,临床表现为贫血.发热.代谢异常等,多数病例病情急重,如不及时治疗常可危及生命.维奈克拉 ...

*仅供医学专业人士阅读参考 ADAURA研究结果谱写辅助治疗新篇章,造福更多中国肺癌患者外科手术是治疗早期肺癌的首选方式,但是术后复发转移仍然是医患共同面临的挑战.手术切除联合术后辅助靶向治疗的综合 ...

KALYDECO获批用于儿童囊性纤维化