6岁以上患儿都可以用啦！FDA扩大罕见呼吸系统疾病适应症 / 开普饭

泽桥医生2021-02-26 13:47:55 数据概况: 肺囊性纤维化是一种具有家族常染色体隐性遗传性的先天性疾病.在北美洲白人中最常见,每2500人中大约有1人受累,25人中有1人为携带者,其他人 ...

2020年12月22日,顶点制药宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 扩大了 TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor) 的适应症, ...

先天性双侧输精管缺如(congenital bilateral absence of vas deference, CBAVD)是男性生殖系统的一种先天性发育缺陷,在男性不育症中占1%~2%,的梗阻性 ...

美国食品药品监督管理局(FDA)批准KALYDECO®(ivacaftor)用于年龄在四个月至小于六个月的囊性纤维化(CF)的儿童. 根据临床和体外测定数据,他们的囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR) ...

(健康时报记者王艾冰谭琪欣)"利巴韦林我们很熟悉,孩子感冒的时候开:他去年感染了轮状病毒的时候,医生也是开的利巴韦林.在医院打了4天点滴,每天都加的利巴韦林.除此之外,每天还要口服补液盐 ...

来源:本站原创 2020-12-24 01:30 2020年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者.近日,该公司宣布,美国食品和药物 ...

2021年03月28日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者.近日宣布,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审 ...

2021年06月,美国FDA批准扩大三联疗法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)的使用范围,纳入CFTR基因至少有一个F508del ...

囊性纤维化是由编码囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)的基因发生突变,导致CFTR蛋白缺陷或缺失引起的一种遗传性外分泌腺疾病. 该疾病广泛影响多种器官和系统的功能,包括呼吸系统.消化系统以及生殖系统 ...

一.疾病概述囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)是一种侵犯多种脏器的遗传性疾病,主要表现为外分泌腺的功能紊乱.黏液腺增生.分泌液黏稠等.临床上最常影响呼吸道,也有胰脏.肠道.肝脏.肾脏 ...

在美国,tazemetostat(商品名:Tazverik)于2020年1月获得FDA加速批准,用于治疗16岁及以上.不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤(ES)儿科和成人患者.该批准基于I ...

囊性纤维化( CF) 是家族常染色体隐性遗传的先天性疾病,是一种累及外分泌的遗传病,主要以慢性阻塞性肺部病变.胰腺外分泌功能不足和汗液电解质异常升高为主要特征［1］.囊性纤维化临床表现多样,有呼 ...

医药产业畅销书<十亿美元分子>的原型是福泰制药(Vertex).这家成立于1989年的公司从1000万美元资金起步,可以说是豪门林立的制药界中的黑马企业.Vertex打造过3款年销售额超过 ...

今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)接受了TRIKAFTA®(elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor),SYMDEKO®(tezacaftor ...

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