不能承受呼吸的痛,关注罕见病系列之肺囊性纤维化
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未来10年,我们将如何治疗囊性纤维化?
囊性纤维化是由编码囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)的基因发生突变,导致CFTR蛋白缺陷或缺失引起的一种遗传性外分泌腺疾病. 该疾病广泛影响多种器官和系统的功能,包括呼吸系统.消化系统以及生殖系统 ...
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囊性纤维化(CF)新药!Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案欧盟即将获批:扩大适用人群!
2021年03月28日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者.近日宣布,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审 ...
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可治性罕见病—囊性纤维化
一.疾病概述 囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)是一种侵犯多种脏器的遗传性疾病,主要表现为外分泌腺的功能紊乱.黏液腺增生.分泌液黏稠等.临床上最常影响呼吸道,也有胰脏.肠道.肝脏.肾脏 ...
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囊性纤维化
囊性纤维化( CF) 是家族常染色体隐性遗传的先天性疾病,是一种累及外分泌的遗传病,主要以慢 性阻塞性肺部病变.胰腺外分泌功能不足和汗液电 解质异常升高为主要特征[1].囊性纤维化临床表 现多样,有呼 ...
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FDA批准三联疗法Trikafta扩大适用人群,治疗6-11岁儿童囊性纤维化
2021年06月,美国FDA批准扩大三联疗法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)的使用范围,纳入CFTR基因至少有一个F508del ...
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胸腺素α1会是囊性纤维化的特效药吗?
囊性纤维化(Cystic fibrosis, CF)是由编码囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)的基因发生突变引起的,能够损害其氯通道的活性.目前,很多能够靶作用于CFTR特定突变的药物改善了CFT ...
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6岁以上患儿都可以用啦!FDA扩大罕见呼吸系统疾病适应症
近日,美国食品和药物管理局(FDA)扩大了药物Symdeko(是一种tezacaftor和ivacaftor的组合药物)的适应症,用于治疗囊性纤维化及合并某些基因突变的6岁及以上患者. ▲FDA官网 ...
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【遗传】先天性输精管缺如(囊性纤维化)
先天性双侧输精管缺如(congenital bilateral absence of vas deference, CBAVD)是男性生殖系统的一种先天性发育缺陷,在男性不育症中占1%~2%,的梗阻性 ...
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FDA接受三种新药申请,用于治疗囊性纤维化
今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)接受了TRIKAFTA®(elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor),SYMDEKO®(tezacaftor ...
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囊性纤维化(CF)新药!Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco获美国FDA批准,扩大适用人群!
来源:本站原创 2020-12-24 01:30 2020年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者.近日,该公司宣布,美国食品和药物 ...