可治性罕见病—囊性纤维化 / 开普饭

今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)接受了TRIKAFTA®(elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor),SYMDEKO®(tezacaftor ...

来源:本站原创 2020-12-24 01:30 2020年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者.近日,该公司宣布,美国食品和药物 ...

囊性纤维化( CF) 是家族常染色体隐性遗传的先天性疾病,是一种累及外分泌的遗传病,主要以慢性阻塞性肺部病变.胰腺外分泌功能不足和汗液电解质异常升高为主要特征［1］.囊性纤维化临床表现多样,有呼 ...

2020年12月22日,顶点制药宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 扩大了 TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor) 的适应症, ...

近日,美国食品和药物管理局(FDA)扩大了药物Symdeko(是一种tezacaftor和ivacaftor的组合药物)的适应症,用于治疗囊性纤维化及合并某些基因突变的6岁及以上患者. ▲FDA官网 ...

医药产业畅销书<十亿美元分子>的原型是福泰制药(Vertex).这家成立于1989年的公司从1000万美元资金起步,可以说是豪门林立的制药界中的黑马企业.Vertex打造过3款年销售额超过 ...

2021年06月,美国FDA批准扩大三联疗法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)的使用范围,纳入CFTR基因至少有一个F508del ...

先天性双侧输精管缺如(congenital bilateral absence of vas deference, CBAVD)是男性生殖系统的一种先天性发育缺陷,在男性不育症中占1%~2%,的梗阻性 ...

2021年03月28日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者.近日宣布,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审 ...

泽桥医生2021-02-26 13:47:55 数据概况: 肺囊性纤维化是一种具有家族常染色体隐性遗传性的先天性疾病.在北美洲白人中最常见,每2500人中大约有1人受累,25人中有1人为携带者,其他人 ...

可治性罕见病—囊性纤维化