坚持与拯救：中国首个获批的RNA疗法诞生记 / 开普饭

2016年12月,美国FDA批准Biogen 和lonis制药公司联合开发的nusinersen药物用于治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA).苏州大学的华益民教 ...

易点评越来越多被批准的核酸疗法用临床实践向人们证明,通过靶向其在体内的遗传信息来治疗疾病是拥有巨大潜力的.传统疗法产生的治疗效果通常比较短暂,因为它们针对的往往是蛋白质,而非根本的基因问题.相比之下 ...

脊髓性肌萎缩症(SMA )是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病,是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一.SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因 ...

8月7日,罗氏子公司Genentech宣布FDA批准Evrysdi (risdiplam) 上市,用于治疗成人和2岁以上儿童脊髓性肌萎缩(SMA)患者.Evrysdi呈液体状态,通过口服或鼻饲管给药, ...

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞 ...

作者:立立授权转自:端粒投资 RNA治疗已经成为目前市场不可忽视的治疗技术.之前文章提到过黑石20亿美元创新交易结构设计投资该领域龙头公司Alnylam,成为生物科技领域单笔最大投资额. 一. RN ...

来源:Pexels RET基因融合在非小细胞肺癌中的发生率约为1%-2%.在RET融合阳性晚期非小细胞肺癌的治疗上,化疗的疾病控制时间只有5-6个月.1/2期ARROW试验的中期分析表明,口服RET抑 ...

李渡酒厂诞生了中国首款千元价位光瓶酒,这是一个里程碑似的突破!是否将成为一个契机,让高线光瓶酒踏上竞逐酒类天下的行列? 文.整理:酩阅团队酩阅原创文章,转载请联系客服:xi910209 酩阅ID:m ...

10月21日,亚盛医药宣布其开发的第三代Bcr-Abl抑制剂奥瑞巴替尼片(HQP1351)的上市申请被药品审评中心正式纳入优先审评,拟用于任何酪氨酸激酶抑制剂耐药后并伴有 T315I 突变的慢性期或加 ...

作者:冬音出品:洞察IPO 近日,注册于开曼群岛的Sirnaomics Ltd.(圣诺制药)向港交所提交招股说明书,中金公司为独家保荐人. 圣诺制药是一家在肿瘤学RNA干扰(RNA interfer ...

兰溪女埠古玩市场 "乱世买黄金,盛世藏古董."如今正是个古董飞涨的时代,一幅名画.一只青花瓷瓶的价值动辄就是几千万几个亿.然而有一种特殊的.不能再生的古董,它不可能在热火朝天的古董 ...

11 月 15 日,启明医疗(02500.HK)发布公告称,公司自主研发的 VenusA-Plus 经导管人工主动脉瓣膜置换系统-可回收输送系统(下称"VenusA-Plus")已 ...

2021年1月19日,美国FDA批准的药品二十碳五烯酸乙酯胶囊(Vascepa)在乐城先行区内的博鳌一龄生命养护中心开出中国首张处方.2021年1月27日,海南省药品监督管理局批准了临床急需进口药Va ...

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