只为一个人的药：罕见病“孤儿药”价值何在？ / 开普饭

目前,血友病最主要的治疗方式仍是替代治疗,也就是通过补充所缺乏的凝血因子来达到止血的目的.可以说,凝血因子是血友病患者的"救命药"!尤其是最常见的甲型血友病患者,如果得不到标准规范 ...

武田中国今日宣布,药代动力学(PK)指导下的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)管理工具myPKFiT®经国家药品监督管理局(NMPA)批准,适用于16岁及以上(体重45 kg及以上)接受百因止® ...

病问医答:<维生素K可以促进血友病凝血吗?> 病问: 您好,儿子是血友病甲凝血因子含量百分0.2,因为这个病是凝血缺乏问题好像,想促进凝血治疗.所以我想请问一下维生素k有没有用?听说是有凝 ...

自2015年以来,国家针对医药行业深入改革颁布了多项政策法规,涉及临床试验数据核查.一致性评价.审评审批改革.优先审评审批.CFDA(现NMPA)加入ICH.医保目录调整与谈判.试点4+7带量采购及全 ...

从1972年美国著名生物学家Friedmann和Roblin在Science杂志上提出了"gene therapy(基因治疗)"的概念至今,人们在基因治疗领域已发展研究了近五十年. ...

每年2月的最后一天是"国际罕见病日".今年,医药魔方在罕见病发展中心(CORD)的支持下,收集了一部分来自一线患者(家属)在与罕见疾病斗争中的感言. 今天的"孤儿药&qu ...

FDA授予ALPN-101双重孤儿药认定,用于预防和治疗急性移植物抗宿主病(aGVHD).该认定将加快FDA对ALPN-101的研发和审查进程. 移植物抗宿主病与 ALPN-101 移植物抗宿主病(G ...

血友病由于体内凝血因子缺陷通常会表现出血现象.为了缓解这一情况,病友们往往需要长期性频繁输注凝血因子,特别是对于重度患病群体而言. 但殊不知,长期输注凝血因子会使病友体内产生凝血因子抗体.这不仅会抑制 ...

每年的4月17日为"世界血友病日",血友病是一种遗传性的身体凝血功能障碍导致的出血疾病,它属于罕见病中的"大病种". 什么是血友病血友病是一种遗传性出血性疾病 ...

一.疾病慨述血管性血友病又称vWD(von Willebrand disease),是一种家族性出血性疾病,为常染色体显性遗传,个别亚型呈隐性遗传,男女均可患病.本病是由于患者的血管性血友病因子(v ...

所谓的罕见病,顾名思义就是发病率很低.很罕见的疾病,一般通常是慢性且严重的疾病. 它并不是特指某种疾病,而是对这类疾病的总称,虽说这类疾病的发病率很低,全球患病率大约在40/100000人. 但一旦确 ...

来源:本站原创 2021-02-20 03:34 2021年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲(Sanofi)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予efanesoctocog a ...

只为一个人的药：罕见病“孤儿药”价值何在？