精彩回顾丨病毒类递送载体AAV的研发与工艺技术沙龙 / 开普饭

Tet-On基因诱导表达载体系统是在哺乳动物细胞中进行实时GOI表达的强大工具.我们的Tet-On基因诱导表达载体系统在无四环素及其类似物(多西环素)的情况下可以做到GOI几近完全沉默并且在加入四环素 ...

微小病毒,其直径约20-26nm,含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组.由于其血清型多样.免疫原性极低.安全性高.宿主细胞范围广(对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力).扩散能力强.体内表达基 ...

腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科(parvoviridae)家族的成员之一,是一类无法自主复制.无被膜的二十面体微小病毒,其直径约20-26nm,含有4 ...

腺相关病毒(AAV)是一种单链DNA病毒,目前的科学界共识是它不会导致任何人类疾病.它由蛋白衣壳(capside)和长度为4.7kb的单链DNA基因组构成.蛋白衣壳由三个亚基组成,分别为VP1,VP2 ...

腺相关病毒(AAV)载体系统是一种备受欢迎的体内外基因传递系统,对哺乳动物多种类型细胞具有高效的转导效率.不同于腺病毒,AAV的免疫原性极低,在体内几乎没有致病性,使得AAV成为许多动物研究的理想工具 ...

近日,专注于开发创新基因治疗方法的生物技术公司 VectorY Therapeutics 宣布完成了来自创始投资者 Forbion 领投.BioGeneration Ventures(BGV)和礼来跟 ...

AAV是一种复制缺陷型微小病毒,其增殖复制需要腺病毒或疱疹病毒的辅助. AAV无辅助病毒系统(AAV Helper-Free System)可以在无辅助病毒的条件下生产出重组腺相关病毒.在AAV H ...

近日,广州派真生物技术有限公司(以下简称"派真生物")宣布完成 B+ 轮融资,本轮融资由红杉资本中国基金领投,德诚资本跟投,凯辉基金.元禾原点继续参投.融资将主要用于建设 GMP ...

文/陈根充满未来感的基因疗法已经在不断突破的技术和报道里,离人们的生活越来越近.简单来说,基因疗法就是将功能基因递送到患者体内,以矫正或置换治病基因的一种治疗方法. 在这种治疗方法中,目的基因被导入 ...

8月19日消息,港股上市公司金斯瑞生物宣布子公司蓬勃生物引入高瓴为股东,高瓴拟1.5亿美元获得蓬勃生物17.05%股权,投后估值8.8亿美元.后若1.25亿美元认股权证再行权,那么高瓴持股比例将调整为 ...

在实验室,我们通常用脂质体.病毒.电穿孔等方式将外源基因转染进细胞,但这些方式或多或少都存在脱靶.通量低等缺点. 近日,来自弗赖堡大学综合生物信号研究中心的研究人员开发了一种 AAV 系统,该系统在红 ...

基因治疗是指将用基因替换.基因补偿.基因沉默.基因编辑等策略,通过病毒载体或非病毒载体方式导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,能实现治疗性蛋白的长期表达和组织特异性表达,无需药物干预.放 ...

腺相关病毒(AAV)是哺乳动物最安全的基因传递载体之一,因为与腺病毒相比,它需要辅助病毒进行传播并产生相对温和的先天性和适应性免疫反应,这可能会引起严重的免疫反应.目前用于研究的重组AAV(rAAV) ...

基因治疗的发展给罕见病的治疗带来了希望.不过真正在人身上的治疗开始之前,需要有大量的临床前科研工作为其奠定基础.其中就包括了载体的选择,治疗策略的确定等.目前如果是体内的基因治疗,腺相关病毒无疑占据着 ...

腺相关病毒(AAV)是一种单链DNA病毒,目前的科学界共识是它不会导致任何人类疾病.它由蛋白衣壳(capside)和长度为4.7kb的单链DNA基因组构成. AAV作为一种体内常用的工具病毒,可实现什 ...

腺病毒相关病毒(adenovirus associated virus,AAV)是一类单链线状DNA缺陷型病毒.其基因组DNA小于5 kb,无包膜,外形为裸露的20面体颗粒.AAV不能独立复制,只有在 ...

腺相关病毒AAV具有表达滴度高.宿主免疫反应轻微.感染谱广.安全性高等优势,成为近年来在基因治疗领域应用广泛的病毒载体之一.(AAV Helper Free Expression System)的AA ...

美国国立卫生研究院(NIH)于1989年进行了第一项经批准的基因治疗研究,首次证明人类细胞可以通过基因改造并无损地返回患者体内.自那时以来,该行业已大幅增长,截至2019年8月,有22种基因和基因修饰 ...

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