【医伴旅】FDA批准首个治疗小儿生长激素缺乏症的药物SKYTROFA® / 开普饭

9月1日,FDA宣布已批准诺和诺德开发的Sogroya(somapacitan)上市,用于治疗成人生长激素缺乏症.Sogroya是FDA批准的首款长效人生长激素,成人患者仅需每周1次皮下注射给药. 生 ...

10月8日,辉瑞/OPKO Health宣布在3~18岁生长激素缺乏(GHD)儿科患者中开展的评估每周1次注射somatrogon的随机化.开放标签.交叉用药.III期C0311002研究取得成功. ...

生长激素缺乏症即人们常说的侏儒症,是由于脑垂体的生长激素分泌功能障碍引起的.生长激素缺乏症会影响儿童的身体发育,比如比同龄儿童身高矮.体重轻等.未接受治疗的患有生长激素缺乏症的儿童生长发育受损.脂肪含 ...

安进11月4日宣布,Enbrel(依那西普)的补充生物制品许可申请(sBLA)获FDA批准,成为第一个专门用于儿童(4~17岁)慢性中重度斑块状银屑病的全身治疗药物(systemic therapy) ...

11月20日,Eiger公司宣布其开发的Zokinvy (lonafarnib)获得FDA批准,用于治疗12个月及以上患者哈格二氏早衰综合征(HGPS或早衰症)和类早衰核纤层蛋白病(PL).这是FDA ...

每周给药一次的注射用隆培促生长素(当地商品名:SKYTROFA®,国内商品名正在注册中)于日前获得美国食品和药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗一岁以上,体重至少11.5公斤,因内源性生长激素(en ...

神经母细胞瘤(neuroblastoma, NB)是一种侵袭性很强的肿瘤,虽然发病率不高,但却是婴幼儿常见肿瘤之一.神经母细胞瘤由多个部位的未成熟神经细胞发展而来,肾上腺起源的神经母细胞瘤较多. 该病 ...

来源:Pexels 美国食品和药物管理局(FDA)批准了首个靶向非小细胞肺癌(NSCLC)KRAS突变的药物. 在NSCLC肿瘤中,KRAS突变是最常见的突变,约占25%,但长期以来,这种突变似乎对药 ...

特发性失眠症(IH)是一种不常见的慢性睡眠障碍,表现为入睡困难.反复觉醒或总睡眠时间缩短. 8月12日,美国食品和药物管理局批准了Xywav用于成人特发性失眠症(IH).Xywav是一种钙.镁.钾 ...

来源:Pexels RET基因融合在非小细胞肺癌中的发生率约为1%-2%.在RET融合阳性晚期非小细胞肺癌的治疗上,化疗的疾病控制时间只有5-6个月.1/2期ARROW试验的中期分析表明,口服RET抑 ...

慢性淋巴细胞白血病起源于淋巴组织,肿瘤细胞为B淋巴细胞,早期无症状,进展期可出现体重减轻.贫血等症状,其中NF-κB通路的异常激活是主要发病机制.依鲁替尼(ibrutinib,Imbruvica)是第 ...

来源:Pexels 免疫治疗已经对晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的治疗产生了巨大的影响,而新的临床数据显示早期疾病患者也可以受益. 免疫治疗是指针对机体低下或亢进的免疫状态,人为地增强或抑制机 ...

来源:Pexels 急性髓性白血病(AML)是成人急性白血病的最常见形式,属于髓系造血干细胞恶性疾病,临床表现为贫血.发热.代谢异常等.许多白血病患者通常携带CD3和CD123过表达,而APVO436 ...

来源:网络骨髓增生异常综合征(MDS)是一组遗传学上具有高度异质性的克隆性疾病,起源于造血干细胞,临床表现为难治性血细胞减少.造血功能衰竭,可转化为急性髓性白血病(AML),多数病例病情重,如不及时 ...

来源:本站原创 2021-06-06 03:25 2021年06月06日讯 /生物谷BIOON/ --Liminal BioSciences公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Rypla ...

来源:网络弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是非霍奇金淋巴瘤(NHL)中最常见的类型,几乎占所有病例的1/3,临床表现为淋巴结肿大.结外肿块.发热.盗汗.体重下降等,40%的肿瘤原发于结外,最常见累 ...

【医伴旅】FDA批准首个治疗小儿生长激素缺乏症的药物SKYTROFA®