NEJM里程碑：基因疗法取得重大突破，治疗致命遗传性疾病疗效惊人 / 开普饭

近日,英国基因疗法新锐 Orchard Therapeutics 公司(下称"Orchard")宣布将旗下Strimvelis 基因疗法下架,同时调查该药物与一例淋巴 T 细胞白血 ...

撰文:珍奇 IF:47.73 推荐度:⭐⭐⭐⭐⭐ 亮点: 本研究利用同基因肿瘤模型在体外进行基于 CRISPR 的遗传筛选,并在免疫激活(野生型)和免疫受损(Rag1null 或严重联合免疫缺陷)小鼠 ...

通过胚胎干细胞基因打靶技术,即在小鼠胚胎干细胞上的基因同源重组技术,建立C57B/6小鼠来源的ES细胞的Il2rg(Interleukin-2 receptor gamma chain)基因敲除细胞系 ...

@Dr.石桂来(ID:bestboyalife) 干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,可以再生各种组织器官,在医学上具有广阔的应用前景. 根据来源不同,干细胞治疗技术可以分为自体和异体干细胞疗法 ...

糖尿病已经成为了全球范围内棘手的公共卫生问题,是世界范围内的多发病和常见病,可带来一系列健康问题,包括心脏病发作.失明.中风和肾衰竭,乃至周围神经病变.最新数据显示,我国成人糖尿病患者有1.3亿,每1 ...

癌症(含软组织肉瘤)本质上是一种基因病,细胞在分裂复制过程中,细胞核里的染色体上的基因突变,产生了异常细胞.基因突变,包括缺失.融合.扩增等异常变化. 这时,如果身体刚好丧失了两大机能,就能长出肿瘤. ...

近日发表于<Blood>上一篇名为"Long-term outcomes after gene therapy for adenosine deaminase severe co ...

在全球范围内,心力衰竭是造成死亡的主要原因,因心力衰竭导致的死亡人数甚至超过所有癌症所致死亡人数的总和.目前治疗心力衰竭最优的方法是进行心脏移植,但受限于可移植心脏的数量,心力衰竭患者亟需新的替代疗法 ...

尽管基因疗法已历经几十年的发展,但在研发.临床开发和临床试验运营等领域仍存在艰巨挑战.伴随着精准医学的迅速发展,申办方和CRO公司面临着不断变化的运营和监管要求. 在本文中,我们将通过I期/II期基因 ...

一些常见的眼部疾病,如年龄相关性黄斑变性和视网膜色素变性都会损害感光细胞,导致严重的视力丧失,其中年龄相关性黄斑变性是老年人致盲的重要原因. 对于这类疾病,研究者们从视网膜再生入手,开发了多种方法,但 ...

创业者们在改善或替代处方药的应用程序上,掷下赌注.假如应用程序能取代药物,将会有怎样的情况发生?这是"数字技术疗法"这一新兴趋势背后的重要问题."数字技术疗法" ...

领域:基因疗法亮点: 1)基因疗法治疗罕见肌肉疾病疗效惊人,4例患者告别呼吸机 2)两个剂量组均显示,该疗法耐受性良好.安全性可控上个月,一项基因疗法里程碑进展刊登在NEJM杂志上.8例X-连锁严 ...

腾讯陕西 2020-11-03 脊里针疗法是在中医经络理论指导下发展而来的中医特色疗法,治疗定位在脊柱.脊里是脊柱里面的意思,是督脉运行的通道,源于<难经·第二十八难>记载:"督 ...

据估计,在中国,各类肝病患者约4亿人,其中慢性乙型肝炎病毒 (HBV) 感染者8600万例,占23.5%:慢性丙型肝炎病毒 (HCV) 感染者1000万例,占2.5%:酒精性肝病6000万例,占15. ...

来源:拜耳集团 2021-06-09 11:25 6月8日,拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock(BlueRock Therapeutics)在开放标签I期临床研究中成功完 ...

来源: 医学新视点 2021-03-17 今年初,"神刊"CA发布2021美国癌症统计报告,数据显示美国癌症死亡率下降幅度再创新高.这一重要成果,在很大程度上得益于长期的癌症预防和 ...

NEJM里程碑：基因疗法取得重大突破，治疗致命遗传性疾病疗效惊人