基因疗法再创医学奇迹，致命肌肉疾病患者告别呼吸机

212.5万美元一次!史上最贵的治疗方案通过监管审批! 这款由著名跨国医药企业诺华推出的基因疗法名为Zolgensma,用于治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症患者,定价212.5万美元,折合人民币1500 ...

近日,日本制药公司安斯泰来(TYO: 4503,Astellas)的子公司 Audentes Therapeutics (以下简称 "Audentes")宣布在其研究的 AT132 ...

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞 ...

来源:本站原创 2021-01-12 15:13 2021年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日宣布,评估基因疗法PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症(DMD)男孩 ...

Diehard @ 2021.09.07 , 11:25 脊柱性肌肉萎缩(SMA)是一种会破坏神经细胞导致肌肉萎缩的罕见遗传病,它的治疗药Zolgensma目前是全世界最昂贵的药物.用这种救命药治疗一 ...

最近,加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法,以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症(称为IPEX)的发生.这项工作在发表在最近的<Cell Stem Cell>杂 ...

来源丨美柏医健作者丨西北,王不留行基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,达到治疗目的.基因治疗的爆发起源于20世纪90年代初,随着人类对基因治疗的认识不断加深 ...

HCare, We Care. 欢迎来到「HCare」专栏,在这里,我们分享基因疗法.基因编辑.iPSC-NK.分子诊断.AI制药.手术机器人 .心脏影像等听起来遥远又实际上离我们很近的技术,你将看到 ...

8 月 10 日,专注于治疗肌肉疾病的初创公司 Dyne Therapeutics 宣布完成新一轮战略融资,金额高达 1.15 亿美元.本轮融资由 Vida Ventures 和 Surveyor C ...

全球有超过 8.5 亿人患有某种形式的肾脏疾病,数量是癌症患者的 20 倍以上.但目前为止,对于肾脏疾病的治疗研究进展远远落后于癌症.大多数的肾脏药物开发方法是减缓由高血压.糖尿病等导致的慢性肾脏炎症 ...

5月14日,Biogen宣布代号为XIRIUS的II/III期临床研究未达到主要临床终点.该研究旨在评估基因疗法cotoretigene toliparvovec(BIIB112)一次性治疗x-连锁视 ...

从 "杰西事件" 涅槃后,基因治疗先驱詹姆斯・威尔逊(James Wilson)的产业落地脚步逐渐加速.在淡马锡(Temasek)下注 2 亿美元后,威尔逊又创立了一家基因疗法公司 ...

几年来,科罗拉多州的一对夫妇都在寻找一个问题的答案,为什么走路.说话.看东西这些简单的事情,对他们聪明活泼的女儿来说却越来越困难.直到2016年12月,Julia Vitarello和Alek Mak ...

上周,是生物技术领域 IPO 繁忙的时段,在周五,有 5 家生物技术公司同时叩响了纳斯达克的大门.包括 GSK 前高管领导的溶瘤病毒疗法公司.一次推出 11 个项目的新贵等,每个公司都计划筹集 1 亿 ...

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