美国FDA已受理mavacamten的新药申请，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病

　　近日，美国FDA已受理mavacamten的新药申请（NDA），该药是一种新型、口服、心肌肌球蛋白变构调节剂，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者，该病是一种高发病率的慢性心脏病。

　　mavacamten NDA的提交是基于关键3期EXPLORER-HCM试验的结果。该试验在有症状的oHCM患者中开展，将mavacamten与安慰剂进行了比较。

　　试验结果显示，mavacamten显示出强大的治疗效果，在症状、功能状态和生活质量方面有临床意义的改善，同时显示出缓解左室流出道梗阻的能力。在EXPLORER-HCM研究中，所有主要和次要终点均达到了统计学意义。