镰状细胞病基因治疗的进展和竞争 / 开普饭

2020 年 5 月 11 日,CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)和 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRT ...

22日,欧洲药品管理局(EMA)已经授予CTX001优先药物资格(PRIME).CTX001是一种研究性.自体性.CRISPR基因编辑的造血干细胞疗法,用于治疗重度镰状细胞病(SCD). PRIME是 ...

基因治疗之路再现挫折. 美东时间 2 月 16 日,全球基因治疗领跑者蓝鸟 bluebird bio, Inc.(Nasdaq: BLUE,以下简称为 "蓝鸟")宣布紧急叫停其在研 ...

根据医药魔方PharmaInvest数据库,2021年第一季度基因治疗领域有26起投融资事件,总投资金额超27亿美元,另有11起交易合作.由于多家公司对外披露的投融资金额不明确,如"数千万& ...

欢迎收看一周科技.本周将带大家重点了解一些动物界的粪便妙用. 熊猫滚马粪这可能是大熊猫最令人迷惑的行为--滚马粪. 滚马粪通常分4步:细嗅马粪.脸埋马粪.粪堆打滚.马粪涂身.仅一年时间,红外摄像机记 ...

在阿尔茨海默病(AD)病例中,大多数患者会出现大脑血管病,其中包括大脑淀粉样血管病(CAA)和血脑屏障(BBB)功能受损.一直以来,有不少学者在研究高度磷酸化 Tau 蛋白构成的神经纤维缠结与这两种疾 ...

10 月 19 日,临床阶段神经科学公司 Cognition Therapeutics Inc. (以下简称 "Cognition")宣布,该公司科学家发现了"关于 A6 ...

继去年完成由 Versant Ventures 和 Samsara BioCapital 领投的 4500 万美元 A 轮融资后,昨天,基因编辑新贵 Graphite Bio 公司(以下简称 &quo ...

2021年04月08日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics(GBT)公司近日,评估Oxbryta(voxelotor)治疗镰状细胞病(SCD)患者溶血性贫血 ...

0 引言胃食管反流病(gastroesophageal reflux disease,GERD)是消化系统常见疾病,是指由于胃内容物反流入食管,引起相关不适症状和(或)并发症的一种疾病[1].其典型 ...

今天是第1762期日报. Nature 子刊:肠道超声检测如何助力IBD的诊断及治疗?(评论) Nature Reviews Gastroenterology and Hepatology[IF:29 ...

2002年Alain Cribier首次将经导管主动脉瓣置换术(TAVR)应用于临床.此后,随着临床经验和循证医学证据的不断积累,经导管瓣膜病治疗已成为瓣膜病治疗的重要手段之一. 基于PARTNER研 ...

神经元核内包涵体病是一种以中枢和周围神经系统神经元细胞核内嗜酸性透明包涵体形成为特征的慢性进展性神经退行性疾病,临床表现复杂多样,可出现皮层.锥体束.锥体外系.小脑.周围神经以及自主神经等受损症状.目 ...

镰状细胞病基因治疗的进展和竞争