【医伴旅】FDA批准Cilta-Cel优先审查用于复发/难治性多发性骨髓瘤

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虽然多发性骨髓瘤尚无治愈方法，但有些治疗可帮助患者减轻症状并改善其生活质量。目前许多针对多发性骨髓瘤的新药在不断地被研发并投入临床使用，新药的应用显著延长了患者的生存。

FDA已批准ciltacabtagene autotoleucel (cilta-cel)进行优先审查，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

1b/2期CARTITUDE-1 试验(NCT03548207)的结果表明，在该患者群体中，研究性BCMA指导的CAR - T细胞疗法采用推荐的2期剂量用药，客观缓解率(ORR)为96.9%。在接受cilta-cel治疗的患者中，严格完全缓解率(sCR)为67.0%，非常好的部分缓解率(VGPR)为25.8%，部分缓解率(PR)为4.1%。

cilta-cel是一款独特的、结构上具有差异化的CAR-T细胞疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，具有一种CD8+T细胞优先扩增的特征。CAR-T细胞是一种通过利用患者自身免疫系统的力量来消灭癌细胞的创新方法。BCMA是一种在骨髓瘤细胞上高度表达的蛋白质。2021年4月，cilta-cel的营销授权申请（MAA）已提交至欧洲药品管理局（EMA），之前EMA已授予其加速评估资格。

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根据《处方药使用者收费法案》，监管机构预计将于2021年11月29日之前对申请做出决定。

此前在2020年ASH年会上提出的其他研究结果表明，在试验的两个阶段，有97名参与者接受了CAR - T细胞治疗。在数据提交时，86%的患者仍在接受试验。1年无进展生存率估计为76.6%。具有严格完全缓解(sCR)的患者，1年无进展生存率估计为84.5%，在具有非常好的部分缓解(VGPR)的患者中，1年无进展生存率估计为68.0%。1年总生存率估计为88.5%。

该试验的更新数据将于2021年ASCO年会和2021年EHA虚拟大会上共享。

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参考文献：

1. US Food and Drug Administration grants BCMA CAR-T cilta-cel priority review for the treatment for relapsed/refractory multiple myeloma. News release. Legend Biotech Corporation. May 26, 2021. Accessed May 27, 2021. https://bwnews.pr/3fNCQK8

2. Madduri D, Berdeja JG, Usmani SZ, et al. CARTITUDE-1: phase 1b/2 study of ciltacabtagene autoleucel, a B-cell Maturation Antigen-directed chimeric antigen receptor T cell therapy, in relapsed/refractory multiple myeloma. Blood. 2020;136(suppl 1):22-25. doi:10.1182/blood-2020-136307

3. Madduri D, Berdeja JG, Usmani SZ, et al. CARTITUDE-1: phase 1b/2 study of ciltacabtagene autoleucel, a B-cell maturation antigen–directed chimeric antigen receptor t cell therapy, in relapsed/refractory multiple myeloma. Presented at: 47th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation; March 14-17, 2021; Virtual. Accessed March 17, 2021.