活体基因编辑，基因突变类疾病未来治疗的希望 / 开普饭

CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一种来自细菌降解入侵的病毒 DNA 或其他外源 DNA 的免疫 ...

癌症(含软组织肉瘤)本质上是一种基因病,细胞在分裂复制过程中,细胞核里的染色体上的基因突变,产生了异常细胞.基因突变,包括缺失.融合.扩增等异常变化. 这时,如果身体刚好丧失了两大机能,就能长出肿瘤. ...

2017年8月和10月相继在美国上市的Kymriah和Yescarta是CAR-T细胞治疗领域颇具代表性的两款产品.但它们在使用过程中均存在一定局限:必须采用病毒载体作为基因编辑系统的传导中介,对人源 ...

▲Brian Madeux(左) 去年11月,科学家首次在人类身上使用基因编辑工具,当时一位名叫做Brian Madeux的成年患者接受了治疗亨特综合征的医疗操作. 一位罹患致命性肝脏疾病的患者--B ...

这是基因编辑历史上最辉煌的一年,一方面是获得了科学界最耀眼的奖项,另一方面是在治疗各种疾病上取得了进展: 通过编辑基因可以改变动物性别,让生雄性提升了25%的概率: 另外,令人头疼的线粒体遗传疾病.镰 ...

随着锌指核酸酶(zinc finger nuclease, ZFN).类转录激活因子效应核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALE ...

近日,Intellia Therapeutics公司宣布,CRISPR/Cas9候选疗法NTLA-2002的1/2期临床试验已获得新西兰药品和医疗器械安全局(MEDSAFE)批准,用于治疗成人遗传性血 ...

传统的基因疗法与新兴的基因编辑疗法治疗杜氏肌营养不良 (DMD),哪一种手段更好?近期的一些研究可能会给我们提供一些新的思考. 全球范围内的DMD患者大约有三十万人.由于突变的存在患者无法正常产生肌萎 ...

中医是我国的传统医学,在某些疾病上比西医有着更大的优势,故有些疾病虽西医也可治疗,但使用中医的方法效果更好,可以帮助患者更好的恢复身体状态. 中医治疗哪些疾病有优势 1.功能性疾病是生活中常见的一种疾 ...

美西时间 10 月 14 日,国际精神疾病及神经科学领域领导者.斯坦福大学精神病学和行为科学终身教授 Amit Etkin 创办的精神类疾病药物开发公司 Alto Neuroscience(以下简称 ...

导语: 很多人在早上起床的时候都经历过嘴巴不舒服的感觉,主要的症状表现为嘴巴发苦,而且总感觉嘴里臭烘烘的,特别是睡前大量吃东西或凌晨吃夜宵的时候,第2天醒来会尤为严重.从而导致一个人因为嘴里的异味影响 ...

脑中风是一组以脑部缺血及出血性损伤症状为主要临床表现的疾病,又称脑卒中或脑血管意外,具有极高的病死率和致残率,主要分为出血性脑中风和缺血性脑中风两大类,以脑梗塞最为常见. <柳叶刀·神经病学&g ...

7 月 30 日,基因编辑头部公司 Sangamo(NASDAQ: SGMO)宣布与制药巨头诺华(NYSE: NVS)达成一项全球许可协议,诺华将会借助 Sangamo 的基因调控技术 ZFP-TF, ...

美国佛罗里达州的埃及伊蚊正遭受灭顶之灾. 美国环境保护署 EPA 授予生物科技公司 Oxitec(牛津昆虫技术实验性使用许可证,该公司从去年开始被允许在佛罗里达州投放共计超过 10 亿只特殊的埃及伊蚊 ...

当地时间 6 月 15 日,美国生物技术公司 Capsida Biotherapeutics(简称 Capsida)与生物制药公司 CRISPR Therapeutics(简称 CRISPR)签订协议 ...

活体基因编辑，基因突变类疾病未来治疗的希望