欧盟批准自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy：首个治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)的疗法! / 开普饭

原文地址:Canavan病(海绵状脑白质营养不良) 原文作者:黄昱 Canavan病(Canavandisease,MIM#608034),有名海绵状脑白质营养不良,是一种罕见的常染色体隐性遗传神经系 ...

欧盟委员会(EC)授予Libmeldy(编码ARSA基因的自体CD34+细胞)全面(标准)营销授权,Libmeldy是一种基于慢病毒载体的基因疗法,被批准用于治疗异染性脑蛋白质营养不良(metachr ...

异染性脑白质营养不良(metachromaticleuko dystrophy,MLD)是一种常染色体隐性遗传性溶酶体贮积病.是由于芳基硫酸酯酶A(ARSA)或神经鞘酯(脑硫脂)激活蛋白B(SAP-B ...

一名17岁女孩,5岁起有语言迟缓史,上下肢无力,13岁起认知能力下降. T2WI(A)和FLAIR(B)显示心室周围和深白质的双侧对称融合区信号异常.注意皮质下U型纤维的典型保留(A,箭头).增强前和 ...

2021年04月05日讯 /生物谷BIOON/ --联合治疗公司(United Therapeutics)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Tyvaso(treprostinil,曲前列尼 ...

卒中新药!欧盟批准赛诺菲Plavix(氯吡格雷)联合阿司匹林治疗特定类型的卒中! 来源:本站原创 2021-02-14 21:33 2021年02月14日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲(Sano ...

来源:本站原创 2021-02-06 23:00 2021年02月06日讯 /生物谷BIOON/ --默克(Merck KGaA)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准靶向抗癌药Tepmetk ...

来源:本站原创 2021-10-26 01:09 Xipere是美国FDA批准的第一个通过脉络膜上腔(SCS)注射给药的产品,也是第一个被批准用于治疗葡萄膜炎相关黄斑水肿的疗法. 眼睛(图片来源:fi ...

来源:本站原创 2021-04-28 03:11 2021年04月28日讯 /生物谷BIOON/ --葛兰素史克(GSK)近日宣布,欧盟委员会(EC)已授予Jemperli(dostarlimab,前 ...

2021年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Kesimpta(ofatumumab),用于治疗存在由临床或影像学特征定义的活动性疾病的 ...

2021年04月28日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者.近日宣布,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Kaftrio(ivacaftor/te ...

2021年04月22日,美国FDA宣布,加速批准由葛兰素史克(GSK)公司开发的抗PD-1抗体Jemperli(dostarlimab)上市,治疗接受含铂化疗后疾病进展,且携带错配修复缺陷(dMMR) ...

PD-(L)1领域,葛兰素史克(GSK)闪亮登场!美国FDA批准Jemperli:首个治疗子宫内膜癌的抗PD-1疗法! 来源:本站原创 2021-04-23 03:26 2021年04月23日讯 /生 ...

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