罕见病人：打开1%的“命运盲盒”，选择100%的“闯关人生” / 开普饭

罕见病又称'孤儿病',是指那些发病率极低的疾病.罕见疾.根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病.罕见病指流行率很低.很少见的疾病,一般为慢性.严重性疾病,常 ...

跨国药企巨头以往很少考虑把罕见病药物带进中国市场,主要担心两个问题:第一,中国患者和政府的支付力不行,产品进来后卖不出去:第二,中国不重视知识产权保护,进入市场后很快被仿制.最近三年,这些曾让药企犹豫 ...

近日,动脉网获悉,美国生物制药公司Inozyme Pharma在纳斯达克上市(股票代码为" INZY"),上市当天以每股16.00美元的价格首次公开发行7,000,000股普通股. ...

2020年第三季度已经结束,获批新药数量创新高,中国药企持续收获.据不完全统计,今年前三个季度,国家药品监督管理局(NMPA)共批准了64款新药(包含新适应症). 在今年获批的64款新药中,有哪些可能 ...

每年2月的最后一天是"国际罕见病日".今年,医药魔方在罕见病发展中心(CORD)的支持下,收集了一部分来自一线患者(家属)在与罕见疾病斗争中的感言. 今天的"孤儿药&qu ...

从1972年美国著名生物学家Friedmann和Roblin在Science杂志上提出了"gene therapy(基因治疗)"的概念至今,人们在基因治疗领域已发展研究了近五十年. ...

3月14日,著名的物理学家--史蒂芬·霍金永远离开了我们,享年76岁.霍金是最著名的"渐冻症"(肌萎缩性脊髓侧索硬化症Amyotrophic lateral sclerosis,A ...

所谓的罕见病,顾名思义就是发病率很低.很罕见的疾病,一般通常是慢性且严重的疾病. 它并不是特指某种疾病,而是对这类疾病的总称,虽说这类疾病的发病率很低,全球患病率大约在40/100000人. 但一旦确 ...

卟啉病的临床表现 1．皮肤光敏: 卟啉经循环进入皮肤,暴露在光下生成氧自由基,产生光敏性. (1)大疱性皮肤卟啉病: CEP.PCT.VP.HCP和HEP患者的皮肤光敏性表现为慢性发疱性病变,日光暴露 ...

2020 年 7 月 7 日,FDA (美国食品药品监督管理局) 授予 Neurogene 公司一款治疗巴顿病(CLN5 病)的基因疗法孤儿药资格.该基因疗法将编码人 CLN5 基因装配于 AAV(腺 ...

罕见病人：打开1%的“命运盲盒”，选择100%的“闯关人生”