罕见病研究与精准医疗 / 开普饭

罕见病的发生率,可能只有万分之一,但为了治疗它,即使尝试一万种办法也要全力以赴. 近日,两款新药维拉西酶α和尼替西农胶囊即将获批,维拉西酶α有望成为国内获批的第二款戈谢病新药,而尼替西农有望填补国内1 ...

3月14日,著名的物理学家--史蒂芬·霍金永远离开了我们,享年76岁.霍金是最著名的"渐冻症"(肌萎缩性脊髓侧索硬化症Amyotrophic lateral sclerosis,A ...

每年2月的最后一天是"国际罕见病日".今年,医药魔方在罕见病发展中心(CORD)的支持下,收集了一部分来自一线患者(家属)在与罕见疾病斗争中的感言. 今天的"孤儿药&qu ...

来源:中山眼科中心 2021-08-15 08:39 科技赋能健康中国,医学人工智能的蓬勃发展有望解决医疗资源短缺难题,助力实现"健康中国2030"的全民健康发展战略目标.近年来, ...

蓝海市场,跨国药企纷纷布局. 近日,一位高中学历的父亲为救身患罕见病的儿子,自学基因编辑.自制药用级化合物的新闻,引发热议. 他的孩子,是云南第一例Menkes综合征患者,在9个月大时被确诊患有这种全 ...

作为中国首家眼科基因药物研发公司,武汉纽福斯生物科技有限公司(以下简称纽福斯)今年 "喜事不断",先是在 4 月完成了由多家投资机构领投的 1.3 亿元人民币 A 轮融资,5 个月 ...

(图文无关)"罕见病"单一病种发病率极低,但"罕见病"总量很多. 近日,西安交大二附院儿科神经康复病区一份住院收费票据显示,一名1岁患儿,从2021年8月17日 ...

所谓的罕见病,顾名思义就是发病率很低.很罕见的疾病,一般通常是慢性且严重的疾病. 它并不是特指某种疾病,而是对这类疾病的总称,虽说这类疾病的发病率很低,全球患病率大约在40/100000人. 但一旦确 ...

近日,动脉网获悉,法国药物开发公司Dynacure完成了5000万欧元的C轮融资.本轮融资由Perceptive Advisors牵头,包括新投资者Bpifrance Large Venture和Te ...

从1972年美国著名生物学家Friedmann和Roblin在Science杂志上提出了"gene therapy(基因治疗)"的概念至今,人们在基因治疗领域已发展研究了近五十年. ...

Precigen Inc(Nasdaq/纳兹达克代码:PGEN)是一家生物制药公司,公司主要致力在精密技术的辅助下研究基因和细胞疗法,以针对免疫肿瘤学,自身免疫性疾病和传染病中最紧急和难治的疾病. ...

2020 年 7 月 7 日,FDA (美国食品药品监督管理局) 授予 Neurogene 公司一款治疗巴顿病(CLN5 病)的基因疗法孤儿药资格.该基因疗法将编码人 CLN5 基因装配于 AAV(腺 ...

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