FDA批准针对AML孤儿药：PRGN-3006

Precigen Inc（Nasdaq/纳兹达克代码：PGEN）是一家生物制药公司，公司主要致力在精密技术的辅助下研究基因和细胞疗法，以针对免疫肿瘤学，自身免疫性疾病和传染病中最紧急和难治的疾病。

近日，美国食品和药物管理局（FDA）已将Precigen Inc公司的PRGN-3006药品授予孤儿药称号（ODD）。这是一种使用Precigen的非病毒UltraCAR-T™治疗平台的一流研究治疗药物，用于复发性或难治性急性髓细胞性白血病（AML）的患者（临床试验标识：  NCT03927261）。Precigen于2019年第三季度宣布已完成  该临床试验第一批研究的入组，预计在2020年下半年进行初步数据读取。

FDA孤儿药商标授予旨在治疗在美国影响不到200,000人的罕见疾病或病症的药物。获得ODD称号的药物可能有资格获得多种激励措施，这些激励措施有助于加快和降低开发，批准和商业化的成本，例如赠款，临床设计支持，FDA减免FDA费用，税收激励措施以及七年的市场独占性。

PRGN-3006利用Precigen公司变革性UltraCAR-T治疗平台开发，该平台消除了体外扩增、缩短了制造时间，并提供了在非病毒基因转移后仅一天在癌症中心对患者实施CAR-T治疗的能力。PRGN-3006 UltraCAR-T是一种多基因CAR-T细胞疗法，利用Precigen公司先进的非病毒基因传递系统共同表达一种嵌合抗原受体、膜结合白细胞介素-15（mbIL15）和一个杀伤开关，在靶向复发或难治性AML和高风险MDS方面具有更好的精确性和控制性。

Precigen公司的UltraCAR-T平台有潜力通过缩短生产时间、降低生产相关成本、使用先进的方法精确肿瘤靶向和免疫系统控制增加患者获取，从而颠覆当前CAR-T细胞治疗的格局。

该平台带来了几个关键的进步：

1）非病毒基因转移利用多基因载体表达多效应基因，提高了肿瘤靶向的精确性和控制能力，消除了对病毒的需求；

2）输注UltraCAR-T的持久性和期望表型，有助于解决T细胞衰竭，这是当前CAR-T疗法的一个常见问题；

3）通过结合杀伤开关技术来控制T细胞，可潜在地提高安全性；

4）使用专有的非病毒基因转移过程快速制造UltraCAR-T细胞，消除了体外增殖的需求，因此将患者在基因转移后的等待时间从数周缩短至一天。

Precigen总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士说，“AML是一种致死率高但治愈率低的疾病，PGEN-3006疗法的出现为患者提供了更多选择空间。作为我们专有的UltraCAR-T平台的第一个法规名称，这个孤儿药名称有助于推进PRGN-3006研究治疗，并为重要的诱因和支持，以尽快为患有该疾病的患者提供这种药物。”