专访纽福斯陆英明：“孤儿药”将在中美提交IND并推向产业化，除眼科外还将扩展更多管线 / 开普饭

加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员启动了一项人类首次第一阶段临床试验,以评估基因疗法的安全性和有效性,该疗法将一种关键蛋白质输送到阿尔茨海默病(AD)或轻度认知障碍(MCI)患者的大脑中,轻度认知障 ...

来源丨美柏医健作者丨西北,王不留行基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,达到治疗目的.基因治疗的爆发起源于20世纪90年代初,随着人类对基因治疗的认识不断加深 ...

五十年前,科学家预测:基因编辑可能成为治疗人类遗传性疾病的有效方法."基因疗法"的优势在于进行一次治疗可能提供持久的临床疗效.虽然,从理论到临床应用需要经历漫长而曲折过程,但基因治 ...

译自Nature Reviews Drug Discovery.回复关键词"血友病",获得PDF原文--The haemophilia drug market 血友病是一种单基因的 ...

这是<肠道产业>第 503 篇文章编者按: 病毒曾经可能仅仅是我们的敌人,但现在有些病毒却变成了我们最有价值的盟友.病毒,在数十亿年的进化过程中获得了独特的能力.而科学家正在努力驯化病毒 ...

2020 年 10 月,Immune-Onc Therapeutics(下文称 "Immune-Onc")的领先在研产品 IO-202 获得美国 FDA 孤儿药资格,用于治疗急性髓 ...

近期是流感和诺如病毒高发期.在刚刚结束的平昌冬奥会上,据官方数据就有至少300人感染诺如病毒.诺如病毒会导致呕吐腹泻,可通过接触感染,没有疫苗和特效药物.倘若免疫力强的话,挺挺或许就过去了,而对于免疫 ...

每年2月的最后一天是国际罕见病日.若不是四年前风靡网络的"冰桶挑战",渐冻人.瓷娃娃.白化病.戈谢氏病--这一个个专业疾病词汇可能都不会被大众知道.患上这些疾病的人群因为" ...

作者:广东省药学会广州医科大学附属第一医院梁思焜 "孤儿药"又称为罕见药,用于预防.治疗.诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少.开发需要成本,罕见病的药物研究成本太高,市场需 ...

肝癌二线一家欢喜一家愁: O药落败,K药稳扎! 近日,肿瘤药物咨询委员会专家召开为期三天的会议,主要针对部分PD-1/L1药物已经通过加速审批但最终在确证性临床试验中失败的6项适应症,讨论决定是否将这 ...

2020 年 5 月 11 日,CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)和 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRT ...

2020 年 7 月 7 日,FDA (美国食品药品监督管理局) 授予 Neurogene 公司一款治疗巴顿病(CLN5 病)的基因疗法孤儿药资格.该基因疗法将编码人 CLN5 基因装配于 AAV(腺 ...

2020 年 9 月 10 日,甘李药业发布公告称,公司收到美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药开发办公室的正式书面回函,授予本公司在研创新药细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6(CDK4/6)抑制剂 G ...

10 月 5 日,科济生物医药有限公司(以下简称 "科济生物")自主研发的人源化抗 Claudin18.2 (CLDN18.2) 自体 CAR-T 细胞注射液(CT041)被美国 ...

专访纽福斯陆英明：“孤儿药”将在中美提交IND并推向产业化，除眼科外还将扩展更多管线