科济生物CAR-T药获FDA “孤儿药” 称号，靶向实体瘤新靶点

10 月 5 日，科济生物医药有限公司（以下简称 “科济生物”）自主研发的人源化抗 Claudin18.2 (CLDN18.2) 自体 CAR-T 细胞注射液（CT041）被美国 FDA 授予 “孤儿药” 称号。CT041 用于治疗 CLDN18.2 阳性实体瘤患者，包括晚期胃癌、食管癌、胰腺癌、肠癌等。CT041 是国际上首个针对 CLDN18.2 靶点的 CAR-T 细胞候选药品，也是科济生物第二个治疗实体瘤的 CAR-T 细胞药物。第一个是GPC3 靶向的 CAR-T 细胞用于治疗 GPC3 阳性实体肿瘤。

早在 2019 年 8 月，FDA 就授予其抗 BCMA CAR-T 细胞疗法 CT053 治疗多发性骨髓瘤（BCMA）的孤儿药资格。

2017 年，科济生物启动了全球首个针对 CLDN18.2 靶点的胃癌、胰腺癌 CAR-T 临床研究。并在 2018 年 5 月份公布了临床数据：在接受治疗的 12 名患者中，有 8 名患者出现不同程度肿瘤消退；特别是在一个经过改良的治疗亚组中，按照 RECIST 1.1 标准（实体瘤疗效评价标准），6 名患者有 5 名达到客观缓解（其中 1 名待确认客观缓解），包括 1 名完全缓解。

今年 5 月，CT041 被 FDA 授予许可在美国开展临床试验，并在 8 月份，完成了公司自主研发的 “重组人源化抗 CLDN18.2 单克隆抗体注射液(AB011)” 首例患者给药。同月，CT041 治疗实体肿瘤的临床试验申请通过了国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心的默示许可。目前，CT041 将在北京大学肿瘤医院、梅奥医疗等多家国内外著名临床机构进行 1b 期临床试验，以评估其治疗晚期胃癌、胰腺癌、食管癌的安全性和有效性。

对于此次 CT041 被授予 “孤儿药” 称号，科济生物董事长、首席执行官兼首席科学官李宗海博士表示：“FDA 授予 CT041'孤儿药’称号，对晚期胃癌患者具有重要意义。据世界卫生组织统计，预计每年新发胃癌病例约 103 万例，尽管有了新的治疗方法，胃癌仍然是一种亟需医学治疗的疾病。我们的目标是继续开发新颖、安全和有效的免疫疗法。这是我们对全球癌症患者的长期承诺。”

科济生物成立于 2014 年，总部位于上海，是一家专注于 CAR-T 细胞、抗体等肿瘤免疫治疗药物的创新型生物医药公司。2014年11月完成由医疗保健私募股权基金BVCF牵头的1000万元A轮融资，2016年1月完成3000万美元的B轮融资，由韩国最早的风险投资公司KTB Ventures以及Jolly Innovation Ventures领投，2018 年4月完成了由光量资本领投的6000万美元 C 轮融资。

除了 CT041 之外，科济生物还布局了多项治疗复发 / 难治性实体瘤的 CAR-T 临床研究项目，包括针对肝细胞癌（HCC）和肺鳞癌的 CAR-GPC3-T 项目、针对胶质母细胞瘤的 CAR-EGFR / EGFRvIII-T 项目等。

图 | 科济生物管线图（来源：科济生物官网）