深度 · 基因疗法的三十年风雨上市之路 / 开普饭

一个月前,北医三院医生张煜公开质疑上海新华医院对一位胃癌晚期病人的治疗方案,掀开了国内肿瘤治疗领域的黑幕--效果未经证实的NK细胞疗法,被高价推销给绝望的晚期癌症病人. 在十几年来热度不减的抗衰老研究 ...

在五月刚刚结束的美国基因和细胞治疗年会(ASGCT)上,来自加州的公司 Ultragenyx 进行了一场特殊的汇报. 2021 年美国基因和细胞治疗年会宣传图图片来源:ASGCT 汇报内容是关于 1 ...

今天周末,群里很热闹,两个话题讨论得很热烈,实录过来,作为备忘录. 01 家属讣告昨晚过世一位病友 LL不是腺泡肉瘤,虽然她加入腺泡群已经有一年时间. 腺泡肉瘤ASPS病友,今年仅过世一例,建群四年 ...

2020年,在国际上是基因治疗光环加持的一年,来自法籍微生物学家Emmanuelle Charpentier博士和美国国家科学院院士Jennifer A. Doudna博士获得了2020年诺贝尔化学奖 ...

近日发表于<Blood>上一篇名为"Long-term outcomes after gene therapy for adenosine deaminase severe co ...

@Dr.石桂来(ID:bestboyalife) 干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,可以再生各种组织器官,在医学上具有广阔的应用前景. 根据来源不同,干细胞治疗技术可以分为自体和异体干细胞疗法 ...

2008年9月,Corey在接受基因治疗4天之后,抬头望向费城动物园的上空,第一次看清了那些五彩斑斓的热气球.八年之后的2017年10月12日,Spark Therapeutics的RPE65基因疗法 ...

雷帝网雷建平 8月9日报道基因疗法生物技术公司Freeline Therapeutics(简称:"Freeline",股票代码为"FRLN")日前在美国纳斯 ...

肾上腺脑白质营养不良(adrenoleukodystrophy,ALD)是一种致命性.神经退行性.X连锁隐性遗传病,发病率 0.5/10 万-1/10 万,多见于年轻男孩儿,影响全球大约21000例男 ...

近日,渤健开发的β-淀粉样蛋白抗体阿杜卡尼单抗(aducanumab)再遭FDA委员会的抨击,这是继2020年11月对该药提出反对意见后的又一次"打击",这为阿杜卡尼单抗能否上市又 ...

2021年06月30日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布,已重新向欧洲药品管理局(EMA)提交了valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN2 ...

Bluebird的基因疗法Zynteglo在6月4日获得了欧盟的有条件批准.仅1周后,Bluebird就公布这款β地中海贫血新疗法的价格,157.5万欧元,折合177万美元.与此前诺华212万美元的基 ...

bluebird bio公司9 月 21 日宣布已完成向美国食品和药物管理局 (FDA) 滚动提交betibeloggene autotemcel (beti-cel) 基因疗法的生物制剂许可申请 ( ...

正在召开的第37届JP摩根健康医疗投资年会上,Bluebird bio(蓝鸟生物)透露了其基因治疗药物LentiGlobin可能定价为210万美元. LentiGlobin是一种用于治疗输血依赖性β地 ...

新冠疫苗已成为强制接种的疫苗,而了解这种针剂的真正含义非常重要.按照定义,mRNA新冠疫苗是莫德纳(Moderna)和辉瑞(Pfizer)公司研制的基因治疗法,并不是疫苗.然而,很多事实查证者 ...

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