Cell：重磅！基因治疗突破性研究，剂量低、更高效，有望靶向任何组织 / 开普饭

2020年1月,基因疗法开发商Generation Bio完成了1.1亿美元的C轮融资用以推进其A型血友病和苯丙酮尿症治疗药物的开发:5个月后,Generation又进行了首次公开募股(IPO),募资 ...

前言基因治疗是目前最火热的治疗领域之一,因为它针对的是疾病的潜在致病原因而不仅仅是症状.该疗法可以诱导病变细胞中的基因表达或沉默,并已在临床前试验中取得成功,但其临床应用依然受到基因载体免疫原性.致 ...

经过近 60 年的技术概念更迭和十几年的初步成果验证,基因治疗的潜力已被业界熟知. 生命科学产业经常以"年"为单位去形容一项技术的火热状况.例如,"单抗年" ...

近日,美国制药公司 Audentes Therapeutics 在其 AT132 基因疗法临床试验中报告了两起死亡病例,两名患者在接受了高剂量的以 AAV(腺相关病毒)为递送载体的基因治疗药物后,死于 ...

基因治疗经历30年的挫折后,目前正在迅速发展,成为治疗人类各种遗传性和获得性疾病的关键组成部分.基因治疗遗传性免疫系统疾病.血友病.眼睛和神经退行性疾病,给人类带来了很大的希望. 1月12日,< ...

微小病毒,其直径约20-26nm,含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组.由于其血清型多样.免疫原性极低.安全性高.宿主细胞范围广(对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力).扩散能力强.体内表达基 ...

五十年前,科学家预测:基因编辑可能成为治疗人类遗传性疾病的有效方法."基因疗法"的优势在于进行一次治疗可能提供持久的临床疗效.虽然,从理论到临床应用需要经历漫长而曲折过程,但基因治 ...

日前,FDA 与基因治疗相关企业刚刚结束了马拉松式咨询委员会会议,会议的核心围绕 AAV 基因治疗的安全性展开,这一问题一直是基因治疗中的一道 "必答题". 美东时间 9 月 9 ...

肿瘤是严重危害人类生命健康的重大疾病,如何突破肿瘤治疗一直困扰着医疗界.从传统的手术治疗.化疗及放疗等治疗方法到目前基因治疗的问世,人们一直在不断的寻找治疗肿瘤的最佳方法.如何取得安全有效的转基因治疗 ...

注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准:本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及).因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出. 基因治疗(gene the ...

在实验室,我们通常用脂质体.病毒.电穿孔等方式将外源基因转染进细胞,但这些方式或多或少都存在脱靶.通量低等缺点. 近日,来自弗赖堡大学综合生物信号研究中心的研究人员开发了一种 AAV 系统,该系统在红 ...

Cell：重磅！基因治疗突破性研究，剂量低、更高效，有望靶向任何组织