62岁老汉慢性腹泻7年多，体重下降50斤！注意这个病会遗传 / 开普饭

病例14 :Miller-Fisher综合征患者男性,60岁,因"间断头晕3d,加重伴行走不稳2d"于2017年1月9日收入院. 病前有少量饮酒史.既往患有"糖尿病.胆 ...

作者|辛雨 CRISPR基因编辑擅长修复实验室培养细胞中的疾病突变,若使用CRISPR来治疗遗传疾病患者,需要清除一个巨大的障碍:将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中,从而实现DNA切割. 近日,英 ...

咱们<生信技能树>的B站有一个lncRNA数据分析实战,缺乏配套笔记,所以我们安排了100个lncRNA组装案例文献分享,以及这个流程会用到的100个软件的实战笔记教程! 下面是100个l ...

作者:王奕琪[1] 单位:浙江省人民医院[1] 转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多发性周围神经病(Transthyretin familial amyloid polyneuropathy,TTR ...

由于罕见疾病的发生几率很低,它们所能获得的研究资源非常有限,一些药厂基于经济利益的考量,对于投入罕见疾病的药品与食物研发.制造或引进也是缺乏兴趣,加上许多疾病的案例并不多,让这些疾病研究起来十分不易. ...

事件:2021年06月26日,国际顶尖医学期刊<新英格兰医学期刊>NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果.6名接受治疗的患者中,3名患 ...

6月29日,Intellia和Regeneron联合宣布,两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据.中 ...

来源:生物探索 2021-06-29 12:45 Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001 ...

科技日报记者刘霞来自美国Intellia Therapeutics和再生元公司的科学家在最新一期<新英格兰医学期刊(NEJM)上撰文称,治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病(ATTR)的C ...

复旦大学Ying Huang团队于2019年3月21日在<Genetics in Medicine>上发表题为<Clinical and genetic spectrum of ch ...

*仅供医学专业人士阅读参考有劳力性胸痛就是冠心病?这个疾病危害更严重! "老年男性,劳力性胸痛,高血压病史,体形肥胖,血脂异常--",仿佛是典型的冠心病案例,但患者的病程一波三折 ...

5月7日,辉瑞宣布, FDA批准Vyndaqel和Vyndamax用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM). tafamidis是first-in-class的转甲状腺素蛋 ...

概述吸收不良综合征(malabsorption syndrome)显著不是一个单一性的疾病,它是一群疾病的组合,凡是可导致脂肪.蛋白质.碳水化合物.维生素.电解质.矿物质和水吸收障碍的任何一种紊乱, ...

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