首款罕见肌无力综合征疗法FDA批准上市！ / 开普饭

FDA今日批准了一款静脉注射药物Poteligeo (mogamulizumab-kpkc),治疗接受过一次及以上全身疗法的复发或难治罕见非霍奇金淋巴瘤成人患者.分别是蕈样真菌病(MF)和塞扎里综合征 ...

2月17日,Catalyst制药公司宣布收到FDA针对其Firdapse(amifampridine phosphate)NDA的"拒绝申请信"(Refusal to File,R ...

你会想到重症肌无力对吗?其实不是! 我们先看一个典型病例病例资料: 患者男,68岁,因"进行性四肢无力1年余"入院. 患者1年余前无明显诱因出现双下肢近端肌肉无力,自觉肌肉酸胀不 ...

一.疾病概述 Lambert-Eaton综合征(LEMS)又称为肌无力综合征,是一种突触前膜ACh释放异常导致类似重症肌无力临床表现的综合征,于1955年由Lambert和Eaton报道,多与恶性肿瘤 ...

5月7日,FDA批准JacobusPharmaceutical公司开发的Ruzurgi(amifampridine)片上市,用于治疗6~17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)儿科患 ...

一.疾病概述先天性肌无力综合征(congenital myasthenia syndrome,CMS)是一组由于遗传缺陷导致神经肌肉接头功能障碍的疾病,常见于新生儿或婴儿,也可见于儿童或成人.该病十 ...

目前,全世界的帕金森患者已经超过 700 万.然而,当前的治疗方案仍然无法根治这一疾病,仅仅能够尽量让患者不 "发病". (来源:Neurodegeneration Imaging ...

4月16日,百时美施贵宝宣布,美国FDA批准PD-1抑制剂Opdivo (纳武利尤单抗)与化疗联用,作为晚期或转移性胃癌.胃食管连接部(GEJ)癌和食管腺癌的初始治疗.这是FDA批准的首个一线治疗胃癌 ...

智慧医疗的大门开启后,医疗机器人早已成为各企业的"兵家必争之地".动脉网早在2017 年 2 月就已报道,FDA首批牙科机器人导航系统--Yomi,用于牙齿种植手术.这是第一款也是 ...

8月6日,GSK宣布FDA加速批准其Blenrep(belantamab mafodotin-blmf) 上市,单药治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤(MM)患者,这些患者至少已经接受过4种前期疗法,包 ...

如果说癌细胞是正常细胞对身体的背叛,那么蛋白激酶绝对是癌变的得力助手. 人体内有超过500种蛋白激酶,我们的一举一动都离不开它们.如果它们不工作,或者拼命工作,各种炎症.自免病.代谢紊乱,甚至是癌症就 ...

3月26日,百时美施贵宝和bluebird 联合宣布,FDA已批准Abecma(idecabtagenevicleucel; ide-cel) 作为首个靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的定向嵌合抗原受体 ...

5月7日,辉瑞宣布, FDA批准Vyndaqel和Vyndamax用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM). tafamidis是first-in-class的转甲状腺素蛋 ...

7月20日,美国FDA批准Albireo公司Bylvay (odevixibat)上市,用于3个月以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)所有亚型患者瘙痒的治疗.这是FDA批准的首款用于这类群体的疗 ...

▎药明康德内容团队编辑 Aurinia Pharmaceuticals公司日前宣布,美国FDA已批准Lupkynistm(voclosporin)上市,与背景免疫抑制疗法联用,治疗活动性狼疮性肾炎(L ...

首款罕见肌无力综合征疗法FDA批准上市！