毛细胞白血病有哪些严重症状？突破！Lumoxiti获批治疗毛细胞白血病效果怎么样？

　　毛细胞白血病HCL是一种罕见的、无法治愈的、进展缓慢的淋巴增殖性慢性白血病，以贫血、出血、脾脏肿大及外周血及骨髓出现大量边缘不整齐呈伪足状或纤毛样突出的白细胞为特征。HCL可导致严重的、危及生命的后果，包括严重感染、出血和贫血。

　　目前，HCL没有成熟的标准护理方案。尽管许多患者在治疗初期表现缓解，但高达30%-40%的患者在第一次治疗后5-10年内病情会复发。而在随后的治疗中，缓解时间缩短、毒性积累，很少有治疗选择。Lumoxiti代表着一种非常有前途的非化疗药物，有望解决复发性或难治性HCL患者群体中存在的显著未满足医疗需求。

　　2021年02月，抗癌药Lumoxiti（moxetumomab pasudotox）获得欧盟委员会（EC）批准，用于治疗既往已接受过至少2种系统疗法（包括嘌呤核苷类似物[PNA]）治疗失败的复发性或难治性毛细胞白血病（HCL）成人患者。在美国，Lumoxiti于2018年9月获批上述适应症。

　　Lumoxiti是一种抗CD-22重组免疫毒素，该研究是一项单臂、多中心研究，在80例既往接受了至少2种方案的复发性或难治性HCL成人患者中开展，数据显示，Lumoxiti单药治疗的总缓解率（ORR）为75%，持久的完全缓解率（CR）为36%（29/80），定义为血液学缓解至少维持180天的完全缓解（CR）。有81%的CR患者经历了微小残留病灶的根除，即MRD阴性状态。此外，病情获得CR的患者在5年后维持CR的概率为61%。

　　用药方面，Lumoxiti的推荐剂量为0.04mg/kg体重，静脉输注给药时间＞30分钟，在28天为一个周期的第1、3、5天给药，直至治疗6个周期或病情进展或不可接受的毒性。需要注意的是，Lumoxiti不推荐用于存在严重肾功能损害（肌酐清除率[CrCl]＜29mL）的患者。