丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat申请上市：显著降低输血负担! / 开普饭

一.疾病概述丙酮酸激酶缺乏症(pyruvate kinase deficiency．PKD)为常染色体隐性遗传病,是仅次于葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺乏症(glucose-6-phosphatase d ...

2021年07月06日讯 /生物谷BIOON/ --Provention Bio公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已针对teplizumab用于高危个体延缓临床1型糖尿病(T1D)的生物制品 ...

总结:本周(6月12日至6月18日),FDA/EMA/PMDA没有新药上市,国内上市两款新药,两款新药的上市申请获承办,35个新药获批临床,27个新药临床获承办. 勃林格殷格翰罕见银屑病新药获CDE拟 ...

12月15日,武田制药和比利时TiGenix公司宣布,欧盟管理局人用药品委员会(CHMP)与先进疗法委员会(CAT)采纳了异基因干细胞疗法Alofisel(Cx601)上市推荐的相关积极意见,意味着这 ...

异体干细胞疗法!武田darvadstrocel日本申请上市:治疗管腔克罗恩病(CD)患者的复杂肛周瘘! 来源:本站原创 2021-02-20 03:34 2021年02月19日讯 /生物谷BIOON/ ...

首个IgA肾病(IgAN)疗法!美国FDA授予Nefecon(定点靶向释放布地奈德)优先审查:具有疾病修正潜力! 来源:本站原创 2021-04-29 01:31 肾脏(图片来源:thehealths ...

来源:本站原创 2021-09-16 07:41 Nefecon在下小肠派尔斑区域靶向释放,与安慰剂相比,显著减少了蛋白尿. 肾脏(图片来源:thehealthsite.com) 2021年09月15 ...

"其实死于牛酒,并不是不可能,不过不是'饫死'或'饱饫而死',而是由于中毒.聂令所送的牛肉一定相当多,杜甫一次没有吃完,时在暑天,冷藏的不好,容易腐化.腐肉是有毒的,以腐化24小时至28小时 ...

这两天,Emily Whitehead 迎来了她无癌生存九年的纪念日.和过去八年一样,她在社交平台上晒出了照片,站在阳光下,举着牌子,宣告自己又平安走过了一个年头. 康复第9年的Emily(图片来自网 ...

来源丨美柏医健作者丨西北,王不留行基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,达到治疗目的.基因治疗的爆发起源于20世纪90年代初,随着人类对基因治疗的认识不断加深 ...

丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat申请上市：显著降低输血负担!