间充质干细胞IND再获批！FDA批准自体脂肪源间充质干细胞静脉注射治疗帕金森病的II期临床研究

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根据外媒报道，FDA批准了一项针对帕金森病的双盲、安慰剂对照II期临床研究，目的是评估多次静脉注射自体脂肪来源间充质干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性，以及评估这种方法改善帕金森病患者的日常活动和生活质量的情况。

该试验是全球首例将纯脂肪来源间充质干细胞大量注入帕金森患者体内的高剂量、重复治疗的试验。24名患者将随机分配接受6次静脉注射，每次注射2亿干细胞。

这是美国休斯顿地区非营利组织希望生物科学干细胞研究基金会(HBSCRF)开展的临床试验。该机构的创始人Donna Chang说道，“这是我们第三项获得FDA授权的帕金森病研究。前两项为FDA授权的扩大准入、针对单患者研究。从这些研究中，我们了解了干细胞的剂量和周期对治疗结果的影响，基于此我们设计了更大的临床试验。这正是临床研究的最佳工作方式——对每一位患者都给与更好的理解。我们希望这项规模更大的临床试验能够进一步证实之前研究所得的结论，从而帮助更多的人和家庭获得治疗。”

迄今为止，HBSCRF的第一位帕金森患者已经接受了20多次干细胞输注治疗，该研究的主要调查医生指出，患者的日常活动得到了“显著改善”，已经不再需要24小时的看护。监督治疗的神经科医生也指出，患者“没有任何疾病的迹象。” HBSCRF的第二名帕金森病患者在本周接受了第三剂干细胞治疗。

“干细胞是退行性疾病的希望，但只有持续给与健康、新鲜、有活性的细胞，才有可能成功，”Chang继续说。“我们终于克服了细胞治疗的主要障碍。现在我们必须弄清楚达到一致结果所需的细胞剂量。一直以来，我们只是触及到细胞治疗的表面而已。”

对于这项临床试验，参与者可以是男性或女性，年龄在18-75岁之间，必须在加入研究前至少六个月被诊断为轻度至中度帕金森症。这是一项免费的研究，但由于这是一项自体研究，患者必须在进入试验前将自己的细胞储存起来才能获得加入临床试验的资格。

全球多个国家开展临床研究

干细胞移植治疗帕金森病主要作用机制是将其诱导分化为多巴胺能神经元，发挥细胞替代作用；还可利用其分泌神经营养因子、免疫调节等发挥神经保护功能，促进损伤的多巴胺能神经元修复近年来，针对帕金森病的干细胞疗法备受关注，相关的临床试验也相继获得监管部门审批。

前段时间，日本住友制药会社(Sumitomo Dainippon Pharma)宣布，他们计划2022年在美国进行一项临床试验，使用诱导多能干细胞（iPS细胞）对帕金森病患者进行治疗。他们的目标是创造一种细胞移植疗法，改善帕金森患者的病情，而不是简单地减缓疾病的进展。事实上早在2018年，日本政府已经批准了京都大学使用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森的临床试验。

Jun Takahashi （图片来源：japantimes）

截至目前，在美国国立卫生研究院的临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗帕金森病的临床研究近30项，其中涉及的干细胞种类包括诱导多能干细胞，间充质干细胞，神经干细胞，胚胎干细胞等。

干细胞已经成为了帕金森病治疗的新研究趋势。随着研究的进展，通过解决疾病主要病因，干细胞治疗将是帕金森病治疗的一个里程碑，共同来对抗这种使人衰弱的疾病。

△哈佛大学教授：干细胞治疗帕金森，有希望带来治愈的效果

参考资料：

FDA Authorizes Novel Stem Cell Trial for Parkinson’s

https://www.biospace.com/article/releases/fda-authorizes-novel-stem-cell-trial-for-parkinson-s/