FDA拒绝批准arimoclomol用于治疗C型尼曼-匹克病 / 开普饭

试验发现据MacroGenics公司称,FDA批准Fc基因工程单克隆抗体margetuximab(MGAH22)联合化疗用于治疗转移性HER2阳性乳腺癌成年患者,这些患者先前接受过两种或两种以上的抗 ...

▎药明康德内容团队编辑一百多年前,人们发现了一种致命的罕见遗传病,称为C型尼曼–皮克病(Niemann-Pick disease type C).至今,这种疾病无法治愈,也缺少阻止病情恶化的有效手段 ...

你闻所未闻的尼曼匹克氏病,关注罕见病系列之尼曼匹克氏病泽桥医生2021-03-03 17:30:08 由国家卫生健康委员会等5部门,于2018年5月11日,联合制定的<第一批罕见病目录> ...

拜耳公司(Bayer)7月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了非奈利酮(Kerendia, finerenone)用于治疗与2型糖尿病(T2D)相关的慢性肾病(CKD)症状,包括表皮生 ...

一.疾病溉述尼曼匹克病(Niemann-Pick disease, NPD),是一组罕见的脂质代谢异常的溶酶体贮积症.遗传方式为常染色体隐性遗传,即男女患病概率相同,在父母双方都携带缺陷基因的情况下 ...

FDA已授予DKN-01快速通道指定,用于治疗胃癌和胃食管交界处(GEJ)腺癌,其肿瘤表达DKK1蛋白,在先前接受氟嘧啶和铂化疗后疾病进展,如果合适的话,可采用人类表皮生长因子受体(HER2) / N ...

尼曼-匹克病(NPD)又称鞘磷脂胆固醇脂沉积病,为常染色体隐性遗传病,属先天性糖脂代谢性疾病.其特点是全单核巨噬细胞和神经系统有大量的含有神经鞘磷脂的泡沫细胞. 主要表现为肝脾肿大.各种神经功能障碍以 ...

2020年突如其来的疫情使人们越来越重视医药行业,2021年即将到来,那么2021年第一季度有哪些重磅药物值得大家期待呢?近日,Nature Reviews Drug Discovery发布了2021 ...

2020 年 9 月 17 日,Orphazyme 宣布,其候选药物 Arimoclomol 用于治疗罕见的神经退行性疾病--C 型尼曼匹克病(Niemann-Pick disease type C, ...

罗氏3月15日宣布,FDA已受理其PD-L1单抗atezolizumab(MPDL3280A)用于治疗铂类药物化疗后疾病进展或术前/术后接受铂类药物化疗12个月内疾病恶化的局部晚期或转移性尿路上皮癌的 ...

肯尼迪病是一种x连锁隐性遗传变性疾病,这种疾病容易和运动神经元病混淆,主要症状也是以运动神经元受损为主,患者在青年时期发病,最迟也可以到50-60岁左右.早期的症状主要是肌肉痉挛伴有疼痛,全身有明显的 ...

6月7日,美国食品和药品管理局(FDA)宣布加速审批渤健(Biogen)/卫材(Eisai)公司治疗早期阿尔茨海默病(Alzheimer's disease,AD)患者的新药Aduhelm(aduca ...

本文摘自倪海厦汉唐中医馆论文医案内部查询软件V2021版 Gujizhai.net 有4个罕见疾病「尼曼匹克症」的家庭,今(10)天齐聚一堂要分享重生喜悦.尼曼匹克症是一种代谢异常的遗传疾病,通常好发 ...

FDA 5月18日宣布批准罗氏PD-L1单抗Tecentriq (atezolizumab),用于治疗铂类药物化疗后疾病进展或术前/术后接受铂类药物化疗12个月内疾病恶化的局部晚期或转移性尿路上皮癌患 ...

对于复发或转移性宫颈癌的患者,化疗后出现进展,尚无满意的有效疗法.近日,FDA已经接受了抗体偶联药物tisotumab vedotin的生物制剂许可申请(BLA)并给予优先审查,以治疗复发或转移性子宫 ...

Exelixis公司宣布,今年2月,FDA授予卡博替尼(cabozantinib,Cabometyx)突破性疗法认定,用于治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者,这些患者在之前的治疗后出现疾病进展. ...

本文首发自博雅干细胞作者:Dr韦专家审核:江苏大学附属医院李晶教授根据外媒报道,FDA批准了一项针对帕金森病的双盲.安慰剂对照II期临床试验,目的是评估多次静脉注射自体脂肪来源间充质干细胞治 ...

病例资料患者住院号:891×××, 男性, 29岁, 汉族, 上海市人.职业:IT职员.因"智能减退.言语不利伴行走不稳进行性加重9年"于神经内科. 现病史患者家属发现患者在20 ...

FDA拒绝批准arimoclomol用于治疗C型尼曼-匹克病