或将成为C型尼曼匹克病的第一款特效药！丹麦初创公司新药获FDA优先审评 / 开普饭

尼曼-匹克病(NPD)又称鞘磷脂胆固醇脂沉积病,为常染色体隐性遗传病,属先天性糖脂代谢性疾病.其特点是全单核巨噬细胞和神经系统有大量的含有神经鞘磷脂的泡沫细胞. 主要表现为肝脾肿大.各种神经功能障碍以 ...

病例资料患者住院号:891×××, 男性, 29岁, 汉族, 上海市人.职业:IT职员.因"智能减退.言语不利伴行走不稳进行性加重9年"于神经内科. 现病史患者家属发现患者在20 ...

"如果两个III期试验都能取得阳性结果,我们将在2019年向FDA提出新药上市申请",这是vTv Therapeutics首席执行官Stephen Holcomb在1月初接受采访时 ...

7月18日,FDA批准Gilead公司Vosevi 上市,用于治疗伴有轻度肝硬化或无肝硬化的基因1~6型丙肝病毒感染成人患者. Vosevi 是由索非布韦+ velpatasvir+voxilapre ...

2020年,美国食品药品监督管理局FDA批准了53种新药,包括38种新化学实体和15种生物制剂. 在已上市的药物中,包括34种新型小分子药物和4种新型的具有特殊结构和新的临床应用的诊断药物. 与过去2 ...

5月24日,FDA肿瘤咨询委员会(ODAC)以10票支持3票反对的投票结果支持EmmausLife Sciences的Endari上市.Endari是一种口服药用级别的左旋谷氨酰胺,用于治疗镰状细胞病 ...

6月25日,Acer Therapeutics宣布收到FDA的完全回应函(CRL),FDA暂时拒绝了该公司开发的治疗血管性Ehlers-Danlos综合征(vEDS)新药Edsivo(celiprol ...

7月5日,Acer Therapeutics宣布已裁员60%,并停止了其主要候选药物Edsivo(celiprolol)的预商业化活动.做出这一举措主要是因为两周前,FDA拒绝了该公司提交的罕见病新药 ...

2月13日,诺华宣布FDA批准Egaten(triclabendazole) 上市,用于治疗6岁以上片形血吸虫病患者.Egaten是FDA批准的首个针对这种疾病的治疗药物. 片形血吸虫病又叫肝吸虫感染 ...

在美国,肿瘤患者首选是靶向药,然后才是化疗.因为美国是靶向药研发和使用大国,很多靶向药已经到第三代. 截止到2019年5月份,FDA已经批准140余种抗癌药品上市,近半年更是批准了多种心血管疾病.皮肤 ...

2020年突如其来的疫情使人们越来越重视医药行业,2021年即将到来,那么2021年第一季度有哪些重磅药物值得大家期待呢?近日,Nature Reviews Drug Discovery发布了2021 ...

2021年4月份NMPA批准新药汇总资源:

58岁男性,表现为进行性不自主抖动.除多导肌动描记评估提示的皮质肌阵挛以外,我们发现患者垂直扫视时眼球运动的环形轨迹,称为"兜圈"征("round the houses& ...

颈椎增生祖传经验方: 黄芪30克,鸡血藤30克,干地黄20克,补骨脂15克,骨碎补,菟丝子,狗脊,川断,枸杞子,当归,白芍,川芎,葛根各12克.每日一剂,水煎2次分2次服,本方已使用3代,效果如神!

或将成为C型尼曼匹克病的第一款特效药！丹麦初创公司新药获FDA优先审评