大家好，我是为孩子自制化合物治疗罕见病的... / 开普饭

腺相关病毒(AAV)是最初发现的作为腺病毒载体污染物的小型病毒.利用AAV进行研究的一个主要优势是它的复制能力有限,并且通常不会导致人类疾病.由于这些原因,AAV通常被包含在较低的生物安全水平,并引发 ...

这是我们在儿童节到来之际,推出的干细胞守护孩子系列文章的第三篇. 前面的两篇,大家可以点击以下链接查看: ·守护孩子:盘点干细胞对儿童皮肤.脑部.糖尿病等疾病的治疗 ·守护孩子:盘点干细胞对儿童骨科. ...

22日,欧洲药品管理局(EMA)已经授予CTX001优先药物资格(PRIME).CTX001是一种研究性.自体性.CRISPR基因编辑的造血干细胞疗法,用于治疗重度镰状细胞病(SCD). PRIME是 ...

腺相关病毒(AAV)是一种单链DNA病毒,目前的科学界共识是它不会导致任何人类疾病.它由蛋白衣壳(capside)和长度为4.7kb的单链DNA基因组构成. AAV感染后过表达效果弱? 1. 病毒量不 ...

近日,专注于开发创新基因治疗方法的生物技术公司 VectorY Therapeutics 宣布完成了来自创始投资者 Forbion 领投.BioGeneration Ventures(BGV)和礼来跟 ...

微博 | @视觉志作者 | 布呐呐图片来源 |徐伟微博.网络一位父亲可以伟大到什么程度? 这位90后父亲的故事, 足以让人震撼. 前段时间, 八点健闻一篇名为<一个父亲的选择:铤而走险自制 ...

摘要:徐伟是一个罕见病孩子的父亲,医生告诉他,大部分Menkes综合症(又名卷发综合症)患者的生命停留在3岁之前,现代医学还无法根本性解决这一难题.2020年9月起,徐伟在家中改造出一间25平方米的封 ...

阵发性睡眠性血红蛋白尿是一种后天获得性造血干细胞基因突变所致的红细胞膜缺陷引起的溶血病,它是一种良性克隆性疾病. 阵发性睡眠性血红蛋白尿能治愈吗? 从发病机制上来讲,因为是基因突变,所以治愈需要重建正 ...

▎药明康德内容团队编辑今日,知名行业媒体Endpoints推出了2021"生物医药最具潜力新锐"(Biopharma's Most Promising Startups in 2 ...

这两日,一篇题为<一个父亲的选择:铤而走险自制药,还是等着孩子死去>的文章刷屏网络.文中,高中学历的徐伟为救儿子自学基因编辑.自制药用级化合物治疗罕见病的故事,引发众多讨论.9月29日,当 ...

基因治疗经历30年的挫折后,目前正在迅速发展,成为治疗人类各种遗传性和获得性疾病的关键组成部分.基因治疗遗传性免疫系统疾病.血友病.眼睛和神经退行性疾病,给人类带来了很大的希望. 1月12日,< ...

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