Science关注：警惕基因疗法副作用，“天使综合征”临床试验被叫停 / 开普饭

Angelman综合征为一种染色体疾病,经染色体高分辨分析常发现为15q11-q13缺失,随后研究表明为来源于母系的缺失(而Prader-Willi综合征为来源于父系的缺失).这些研究结果表明15q1 ...

基因治疗再遇挫折. 日前,美国基因疗法公司 Adverum Biotechnologies Inc.(NASDAQ:ADVM,Adverum)暂停了一项针对糖尿病性视网膜病变黄斑水肿(DME)的 II ...

真正可以延缓甚至逆转衰老的技术,是最值得投资的颠覆性创新技术之一. 对于 "长生不老",Elizabeth Parrish 近乎 "痴狂",尤其在端粒基因治疗上 ...

在五月刚刚结束的美国基因和细胞治疗年会(ASGCT)上,来自加州的公司 Ultragenyx 进行了一场特殊的汇报. 2021 年美国基因和细胞治疗年会宣传图图片来源:ASGCT 汇报内容是关于 1 ...

今日,Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA批准其新药Crysvita(burosumab),成为首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症(XLH)的药物.XLH是 ...

概述 Angelman 氏症候群(天使综合征)(Angelman syndrome,AS)是一种由于母源 15q11-13 染色体区域的 UBE3A 基因表达异常或功能缺陷引发的神经发育障碍性疾病.主 ...

来源:网络 Abeona Therapeutics公司公布了Sanfilippo综合征(MPS IIIA)的1/2期Transpher A试验的核磁共振成像(MRI)数据后,该公司的股价在盘前交易中暴 ...

近日,渤健开发的β-淀粉样蛋白抗体阿杜卡尼单抗(aducanumab)再遭FDA委员会的抨击,这是继2020年11月对该药提出反对意见后的又一次"打击",这为阿杜卡尼单抗能否上市又 ...

在全球范围内,心力衰竭是造成死亡的主要原因,因心力衰竭导致的死亡人数甚至超过所有癌症所致死亡人数的总和.目前治疗心力衰竭最优的方法是进行心脏移植,但受限于可移植心脏的数量,心力衰竭患者亟需新的替代疗法 ...

基因编辑技术在世界各国的医学领域,是一项热门的项目,可你是否想过,利用基因编辑技术对癌细胞的基因进行修改,也许能治疗癌症? 听起来还很遥远,实际上已经有科学家在研究了. 一.活体实验:新疗法永久杀死癌 ...

提起基因编辑大家应该都不陌生,而CRISPR/Cas9系统更是基因编辑系统中明星一样的存在. CRISPR/Cas本来是原核生物的免疫系统,用来抵抗外源遗传物质的入侵,比如噬菌体病毒和外源质粒.它可以 ...

本文为转化医学网原创,转载请注明出处作者:Yun 导言:中科院联合北大首次利用全基因组CRISPR/Cas9筛选体系在人间充质干细胞中鉴定出新的衰老调控基因,并在此基础上开发了可以延缓机体衰老的新型 ...

近年来,基因治疗领域取得了重大的突破,基因疗法用于治疗一些难以治疗的遗传疾病,其潜力非常诱人,但是基因疗法的安全性一直令人质疑. 近日,Nature Biotechnology 杂志发表了一篇研究论文 ...

图片来源:Science Translational Medicine 8月14日,Science Translational Medicine杂志发表的一项临床试验结果显示,一种药物诱导的基因疗法在 ...

领域:基因疗法亮点: 1)基因疗法治疗罕见肌肉疾病疗效惊人,4例患者告别呼吸机 2)两个剂量组均显示,该疗法耐受性良好.安全性可控上个月,一项基因疗法里程碑进展刊登在NEJM杂志上.8例X-连锁严 ...

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