［首藏作品］（6577）CRISPR基因编辑疗法对人类疗效首次证明是否长期安全效果仍有待观察 / 开普饭

来源:本站原创 2021-08-15 00:50 Welireg是第一个获批治疗VHL综合征的系统性疗法,该疾病与多个器官发生癌症的高风险相关. Welireg(图片来源:medpagetoday.n ...

作者|辛雨 CRISPR基因编辑擅长修复实验室培养细胞中的疾病突变,若使用CRISPR来治疗遗传疾病患者,需要清除一个巨大的障碍:将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中,从而实现DNA切割. 近日,英 ...

获得性免疫缺陷综合征(AIDS)也就是我们常说的艾滋病,是由艾滋病病毒(HIV)引起的一种危险性极高的传染病.HIV 会攻击.损伤人体的免疫系统,最终人体会易感或并发多种疾病,死亡率极高. 根据联合国 ...

近日,Intellia Therapeutics公司宣布,CRISPR/Cas9候选疗法NTLA-2002的1/2期临床试验已获得新西兰药品和医疗器械安全局(MEDSAFE)批准,用于治疗成人遗传性血 ...

来源:生物探索 2021-06-29 12:45 Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001 ...

来源:Pexels 最近,行业领先的RNAi治疗公司Alnylam宣布称,美国FDA已接受其在研 RNAi疗法 Vutrisiran 的新药申请,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的 ...

试验发现根据Ⅰ期CARBON试验(NCT04035434)的最新结果,研究性完全拥有的同种异体嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法CTX110在复发/难治性CD19阳性B细胞恶性肿瘤患者中表现出剂量依赖 ...

6月29日,Intellia和Regeneron联合宣布,两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据.中 ...

▎药明康德内容团队编辑今日,Editas Medicine公司公布了其体内基因编辑疗法EDIT-101,在治疗Leber先天性黑蒙10(LCA10)的1/2期临床试验的初步数据.在安全性方面,试验未 ...

近日,诺奖得主Jennifer Doudna的公司Intellia Therapeutics公布了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在临床I期试验中获得的积极结果,这是首个支持体内CRI ...

由于罕见疾病的发生几率很低,它们所能获得的研究资源非常有限,一些药厂基于经济利益的考量,对于投入罕见疾病的药品与食物研发.制造或引进也是缺乏兴趣,加上许多疾病的案例并不多,让这些疾病研究起来十分不易. ...

5月7日,辉瑞宣布, FDA批准Vyndaqel和Vyndamax用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM). tafamidis是first-in-class的转甲状腺素蛋 ...

*仅供医学专业人士阅读参考有劳力性胸痛就是冠心病?这个疾病危害更严重! "老年男性,劳力性胸痛,高血压病史,体形肥胖,血脂异常--",仿佛是典型的冠心病案例,但患者的病程一波三折 ...

对基因治疗明星公司 Intellia(股票代码:NTLA)来说,今年是一个好年头.其创始人之一詹妮弗 · 杜德纳(Jennifer Doudna)博士因 CRISPR 研究获得诺贝尔化学奖.现在,她帮 ...

体内基因编辑疗法迎来里程碑式的突破! 美东时间 6 月 26 日,诺奖得主 Jennifer Doudna 创办的 Intellia Therapeutics(以下简称 "Intellia& ...

本文刊于:中华心血管病杂志, 2021,49(4) : 314-317 作者:田庄张抒扬单位:中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院心内科摘要氯苯唑酸是转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗转甲 ...

来源:网络 CRISPR疗法是进行基因编辑的强大工具,可以对基因进行定点的精确编辑.在向导RNA(guide RNA, gRNA)和Cas9蛋白的参与下,待编辑的细胞基因组DNA将被看作病毒或外源DN ...

事件:2021年06月26日,国际顶尖医学期刊<新英格兰医学期刊>NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果.6名接受治疗的患者中,3名患 ...

来源:浙大一院如果医生告诉你,身体里的基因有一半概率会罹患这种病四肢麻木.行走困难.肌肉萎缩,细胞间有层"淀粉"悄无声息搞事情,最终导致心力衰竭,还可能侵袭眼部.胃肠道.肾脏. ...

每个工作日早晨丁香早读准时更新第一时间追踪医疗热点 FDA:增设心脏炎性疾病为辉瑞.Moderna 新冠疫苗副作用信息 6 月 25 日,美国食品和药物管理局宣布,在接种注意事项中,增加 ...

来源:医药魔方 2021-09-21 13:04 近期,由Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier(因在CRISPR方面开创性工作获得2020年诺贝尔化学奖)联合创 ...

▎药明康德内容团队编辑上周末,CRISPR基因编辑领域获得重大突破.Intellia Therapeutic和再生元(Regeneron)联合宣布,合作开发的体内基因编辑疗法NTLA-2001不但一 ...

［首藏作品］（6577）CRISPR基因编辑疗法对人类疗效首次证明 是否长期安全 效果仍有待观察