罕见病RNAi疗法！vutrisiran 18个月新数据：有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病! / 开普饭

近日,动脉网获悉,黑石集团和美国生物技术公司Alnylam Pharmaceuticals达成20亿巨额美元的战略融资合作,用以加速RNA干扰(RNA interference,以下简称RNAi)治疗 ...

来源:Pexels 最近,行业领先的RNAi治疗公司Alnylam宣布称,美国FDA已接受其在研 RNAi疗法 Vutrisiran 的新药申请,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的 ...

Alnylam与REGENERON达成在CNS及眼科领域开展RNAi治疗的合作协议合作展望所以接下来就看看除了靶向肝细胞的基因沉默,Alnylam在CNS和眼科领域的一些临床前的数据. 在寡核苷酸 ...

对基因治疗明星公司 Intellia(股票代码:NTLA)来说,今年是一个好年头.其创始人之一詹妮弗 · 杜德纳(Jennifer Doudna)博士因 CRISPR 研究获得诺贝尔化学奖.现在,她帮 ...

6月29日,Intellia和Regeneron联合宣布,两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据.中 ...

罕见病RNAi疗法!vutrisiran在国进入审查:3个月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!来源:本站原创 2021-06-30 23:55 ATTR-PN(图片来源:pfize ...

来源:本站原创 2021-09-16 07:42 vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量! ATTR-PN(图片来源:pfize ...

ATTR-PN(图片来源:pfizermed.at)2021年09月07日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司.近日,该公司在第3届欧洲ATTR淀粉样变性会议上 ...

近日,英国基因疗法新锐 Orchard Therapeutics 公司(下称"Orchard")宣布将旗下Strimvelis 基因疗法下架,同时调查该药物与一例淋巴 T 细胞白血 ...

2021年05月28日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,推荐批准Skysona( ...

2021年07月22日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Skysona(elivaldogene autotemcel,Lenti-D ...

2020年1月,基因疗法开发商Generation Bio完成了1.1亿美元的C轮融资用以推进其A型血友病和苯丙酮尿症治疗药物的开发:5个月后,Generation又进行了首次公开募股(IPO),募资 ...

电影<Bubble boy>(泡泡男孩)讲述了自小被告知患有免疫缺陷病的男孩Jimmy,一直都生活在特质灭菌的"泡泡屋"里,他为了拥抱心爱的女孩Croy,在Croy婚礼 ...

罕见病RNAi疗法！vutrisiran 18个月新数据：有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!