Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌 / 开普饭

近日,一项发表在 Nature Biotechnology 杂志上的研究报告受到众多媒体的关注,在一项针对患有血友病的狗接受 AAV 基因疗法的十年研究中,研究人员发现 AAV 病毒携带的治疗性基因片 ...

与今年的许多其他会议一样,由于持续的COVID-19大流行,美国血液学协会年会(ASH)将于12月5日至8日在线上虚拟召开.这是今年最重要的血液学活动,也是世界上最大的血液学会议,今年共发表了3500 ...

译自Nature Reviews Drug Discovery.回复关键词"血友病",获得PDF原文--The haemophilia drug market 血友病是一种单基因的 ...

近日,5部门联合印发中国第一批罕见病目录,共收载包括血友病在内的121个病种.罕见病目录的发布以及相关促进罕见病药物研发和审批政策的实施,无疑将推动国内罕见病药物的开发进程. 血友病是一种患病基因位于 ...

8月24 日,Shape Therapeutics (ShapeTX) 宣布与罗氏达成合作协议,双方将共同开发针对阿尔茨海默病.帕金森病和罕见病领域某些靶标的基因疗法.Shape公司可能获得超过30亿 ...

2021年9月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--腺相关病毒(AAV)载体是基因治疗领域最常使用的病毒载体之一,可将健康的基因拷贝运送到患者的细胞中,其应用潜力已经得到了大量的验证. 作 ...

张海龙基因治疗1.0时代:螺旋前进 1953年,沃森和克里克发现了DNA双螺旋结构,开启了分子生物学时代. 1963年,DNA双螺旋结构发表10年,乔舒亚·莱德伯格提出了基因交换和基因优化的理念 ...

五十年前,科学家预测:基因编辑可能成为治疗人类遗传性疾病的有效方法."基因疗法"的优势在于进行一次治疗可能提供持久的临床疗效.虽然,从理论到临床应用需要经历漫长而曲折过程,但基因治 ...

近年来,基因治疗领域取得了重大的突破,基因疗法用于治疗一些难以治疗的遗传疾病,其潜力非常诱人,但是基因疗法的安全性一直令人质疑. 近日,Nature Biotechnology 杂志发表了一篇研究论文 ...

Science关注:全球第二昂贵的基因治疗药物试验因两名患者患癌而被终止来源:中国生物技术网 2021-02-22 10:34 镰状细胞病(SCD)是一种严重进行性的.使人衰弱的遗传性疾病,由β-珠 ...

近年来,基因治疗领域取得了重大的突破,基因疗法用于治疗一些难以治疗的遗传疾病,其潜力非常诱人,但是基因疗法的安全性一直令人质疑. 肾上腺脑白质营养不良(ALD),该疾病是由肾上腺脑白质营养不良酶蛋白( ...

基因治疗经历30年的挫折后,目前正在迅速发展,成为治疗人类各种遗传性和获得性疾病的关键组成部分.基因治疗遗传性免疫系统疾病.血友病.眼睛和神经退行性疾病,给人类带来了很大的希望. 1月12日,< ...

近期,清华大学艾滋病综合研究中心主任.医学院教授张林琦团队在Science杂志发表社论(Editorial)<中国高校感染艾滋病毒学生数量"飙升">(HIV upsur ...

撰文|王聪编辑|nagashi 排版|水成文近年来,基因治疗领域取得了重大的突破,2017年底,著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna疗法获得美国食品药品监督管 ...

Angelman综合征是一种遗传异常所致的神经发育障碍性疾病,又被称为"天使综合征"."快乐木偶综合征".患者会经常出现大笑.微笑.表情愉悦.拍手等快乐行为.除 ...

明星成名之后被大家关注的更多,感情的问题也会得到网友的密切关注,了解闫学晶的都知道尽管说她在事业上发展的比较好,但是在感情这一问题上的她还是尝尽了苦头. 在感情上尝到苦头并不是因为自己的丈夫对自己不好 ...

Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌