重磅！CRISPR基因编辑疗法对人类疗效首次证明 / 开普饭

体内基因编辑疗法迎来里程碑式的突破! 美东时间 6 月 26 日,诺奖得主 Jennifer Doudna 创办的 Intellia Therapeutics(以下简称 "Intellia& ...

来源:浙大一院如果医生告诉你,身体里的基因有一半概率会罹患这种病四肢麻木.行走困难.肌肉萎缩,细胞间有层"淀粉"悄无声息搞事情,最终导致心力衰竭,还可能侵袭眼部.胃肠道.肾脏. ...

PCSK9(前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型)能参与调节肝低密度脂蛋白(LDL)受体的生命周期.研究发现,人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关,而PCSK9的功能丧失性突 ...

来源:Pexels 最近,行业领先的RNAi治疗公司Alnylam宣布称,美国FDA已接受其在研 RNAi疗法 Vutrisiran 的新药申请,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的 ...

*仅供医学专业人士阅读参考有劳力性胸痛就是冠心病?这个疾病危害更严重! "老年男性,劳力性胸痛,高血压病史,体形肥胖,血脂异常--",仿佛是典型的冠心病案例,但患者的病程一波三折 ...

6月29日,Intellia和Regeneron联合宣布,两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据.中 ...

▎药明康德内容团队编辑上周末,CRISPR基因编辑领域获得重大突破.Intellia Therapeutic和再生元(Regeneron)联合宣布,合作开发的体内基因编辑疗法NTLA-2001不但一 ...

由于罕见疾病的发生几率很低,它们所能获得的研究资源非常有限,一些药厂基于经济利益的考量,对于投入罕见疾病的药品与食物研发.制造或引进也是缺乏兴趣,加上许多疾病的案例并不多,让这些疾病研究起来十分不易. ...

来源:网络 CRISPR疗法是进行基因编辑的强大工具,可以对基因进行定点的精确编辑.在向导RNA(guide RNA, gRNA)和Cas9蛋白的参与下,待编辑的细胞基因组DNA将被看作病毒或外源DN ...

每个工作日早晨丁香早读准时更新第一时间追踪医疗热点 FDA:增设心脏炎性疾病为辉瑞.Moderna 新冠疫苗副作用信息 6 月 25 日,美国食品和药物管理局宣布,在接种注意事项中,增加 ...

近日,Intellia Therapeutics公司宣布,CRISPR/Cas9候选疗法NTLA-2002的1/2期临床试验已获得新西兰药品和医疗器械安全局(MEDSAFE)批准,用于治疗成人遗传性血 ...

事件:2021年06月26日,国际顶尖医学期刊<新英格兰医学期刊>NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果.6名接受治疗的患者中,3名患 ...

作者|辛雨 CRISPR基因编辑擅长修复实验室培养细胞中的疾病突变,若使用CRISPR来治疗遗传疾病患者,需要清除一个巨大的障碍:将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中,从而实现DNA切割. 近日,英 ...

来源:生物探索 2021-06-29 12:45 Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001 ...

5月7日,辉瑞宣布, FDA批准Vyndaqel和Vyndamax用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM). tafamidis是first-in-class的转甲状腺素蛋 ...

来源:医药魔方 2021-09-21 13:04 近期,由Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier(因在CRISPR方面开创性工作获得2020年诺贝尔化学奖)联合创 ...

2020年ESMO虚拟大会上展示了非对照,二期,生物标记物导向的BIONIKK试验的结果,该结果支持使用分子导向一线疗法来增强转移性肾透明细胞癌(ccRCC)患者的缓解. 试验概述根据试验结 ...

对基因治疗明星公司 Intellia(股票代码:NTLA)来说,今年是一个好年头.其创始人之一詹妮弗 · 杜德纳(Jennifer Doudna)博士因 CRISPR 研究获得诺贝尔化学奖.现在,她帮 ...

近日,诺奖得主Jennifer Doudna的公司Intellia Therapeutics公布了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在临床I期试验中获得的积极结果,这是首个支持体内CRI ...

基因编辑 CRISPR 擅长于在实验室培养的细胞中修复疾病突变.但是使用 CRISPR 来治疗大多数有遗传疾病的人需要清除一个巨大的障碍: 将分子剪刀插入人体,并在需要的组织中切割 DNA.现在,研究 ...

重磅！CRISPR基因编辑疗法对人类疗效首次证明