欧盟授予CLR 131孤儿药资格，用于Waldenstrom巨球蛋白血症 / 开普饭

2021年9月2日,百济神州宣布,美FDA批准百悦泽(泽布替尼)用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)的成年患者.这是泽布替尼在FDA获得的第二项适应症. 此前,2019年11月14日,美FDA已批准泽布替 ...

一位64岁男性,患有IgM-Kappa限制性华氏巨球蛋白血症(WM),表现为右额叶头痛和短暂的表达性失语症. MRI显示脑室周围白质的强化,伴有相关的FLAIR高信号和无限制性扩散(图).CSF分析显 ...

2021年06月,国家药品监督管理局(NMPA)授予百悦泽®(Brukinsa,zanubrutinib,泽布替尼)附条件批准,用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人华氏巨球蛋白血症(WM)患者. 此次 ...

2月23日,康方生物宣布, 旗下PD-1/CTLA-4双特异性抗体Cadonilimab获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定,用于治疗宫颈癌(除极早期IA1期之外). 含铂药物化疗 ...

胃肠道间质瘤(GIST)是癌性(恶性)肿瘤,原发于食管.胃或肠道壁内的特定一类细胞(间充质前体细胞).大多数胃肠道间质瘤由于一种名为 C-KIT 的细胞生长控制基因发生突变所致.大部分(60% 至 7 ...

2021年4月27日,美FDA已授予ITIL-168孤儿药资格,用于IIB至IV期黑色素瘤的治疗,这是一种实验性的.取自肿瘤浸润淋巴细胞(TILs)的自体细胞疗法. 近年来,免疫疗法的成功正显著影响并 ...

ARX788获孤儿药资格认定药品开发商Ambrx宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ARX788孤儿药资格认定,用于治疗HER2阳性胃癌患者. ARX788是一种针对HER2受体的同质抗体药 ...

根据Exicure公司的一份声明,FDA已授予cavrotolimod (AST-008)孤儿药称号,用于治疗默克尔细胞癌(MCC)患者. 之前,2021年1月,cavrotolimod也获得快速 ...

NUV-422 Nuvation Bio公司宣布,FDA授予CDK2/4/6抑制剂NUV-422孤儿药资格认定,用于治疗恶性胶质瘤患者. "获得FDA的孤儿药资格认定,这突出了NUV-422 ...

根据Immunicum AB的公告,FDA已授予基于细胞的现成免疫引物ilixadencel孤儿药称号,作为软组织肉瘤(STS)患者的治疗选择. 该决定是基于一项1/2期试验(NCT02432846) ...

据Harpoon Therapeutics公司发布公告称,FDA已授予BCMA靶向的三特异性T细胞激活重组蛋白构建体(TriTAC)HPN217孤儿药称号,用于治疗多发性骨髓瘤患者. BCMA 在 B ...

PVSRIPO Istari肿瘤公司宣布,FDA已授予一种新型免疫疗法PVSRIPO孤儿药资格认定,用于治疗IIB-IV期晚期黑色素瘤患者. 目前,2期LUMINOS-102(NCT04577807) ...

欧盟授予CLR 131孤儿药资格，用于Waldenstrom巨球蛋白血症