孤儿药投入占比堪忧，业内人士：必须延长专利市场独占权 / 开普饭

药物名称Epidiolex药物制剂/商品名称/适应症癫痫给药途径口服制剂靶点Cannabinoid CB1receptor modulator药物特点Epidiolex是一种口服的.高纯度大麻二酚(C ...

每年2月的最后一天是国际罕见病日.若不是四年前风靡网络的"冰桶挑战",渐冻人.瓷娃娃.白化病.戈谢氏病--这一个个专业疾病词汇可能都不会被大众知道.患上这些疾病的人群因为" ...

百济神州8月10日公布了2016Q2季报,这是百济神州自今年2月3日成功登陆纳斯达克后第2次发布季度报告. 财务数据显示,截止6月30日,百济神州现金.现金等价物及短期投资共计2.26亿美元.第二季度 ...

1983年的孤儿药法案*旨在奖励制药公司开发罕见病药物,给予制药企业7年市场独占权,减免50%的合格临床研究费用(税收抵免),加速审评上市等优待政策.该法案对于美国孤儿药研发产生了显著影响,截至202 ...

<药品注册管理办法> 中指出,临床急需的短缺药品.防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药可以申请适用优先审评审批程序.在美国和欧盟,除了类似的激励政策外,还有孤儿药指定(Orph ...

纽交所上市公司AIM ImmunoTech Inc.(代码:AIM)近日发布公告,旗下新药安普利近(Ampligen)的第一期临床随机双盲实验在荷兰正式启动,首批40名健康受试者已经用药.安普利近(A ...

北京时间3月24日早4:30(美东时间23日4:30pm),美国食品和药品管理局(FDA)发布消息:批准美国Gilead科学公司的Remdesivir(瑞德西韦)孤儿药认证(Orphan Drug D ...

近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了GW Pharma公司大麻素药物Epidiolex (cannabidiol,大麻二醇,CBD)口服液体制剂,用于治疗1岁及以上患者结节性硬化症(TSC)相关 ...

作者:广东省药学会广州医科大学附属第一医院梁思焜 "孤儿药"又称为罕见药,用于预防.治疗.诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少.开发需要成本,罕见病的药物研究成本太高,市场需 ...

肝癌二线一家欢喜一家愁: O药落败,K药稳扎! 近日,肿瘤药物咨询委员会专家召开为期三天的会议,主要针对部分PD-1/L1药物已经通过加速审批但最终在确证性临床试验中失败的6项适应症,讨论决定是否将这 ...

2020 年 5 月 11 日,CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)和 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRT ...

2020 年 7 月 7 日,FDA (美国食品药品监督管理局) 授予 Neurogene 公司一款治疗巴顿病(CLN5 病)的基因疗法孤儿药资格.该基因疗法将编码人 CLN5 基因装配于 AAV(腺 ...

2020 年 9 月 10 日,甘李药业发布公告称,公司收到美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药开发办公室的正式书面回函,授予本公司在研创新药细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6(CDK4/6)抑制剂 G ...

10 月 5 日,科济生物医药有限公司(以下简称 "科济生物")自主研发的人源化抗 Claudin18.2 (CLDN18.2) 自体 CAR-T 细胞注射液(CT041)被美国 ...

成功获得 1.92 亿美元的 D 轮融资和 "独角兽" 身份后的几个月后,今日,美国生命科学公司 Orca Bio(以下简称"Orca")再一次"大获 ...

10 月 19 日晚,江苏恒瑞医药股份有限公司(下称"恒瑞医药")发布了 2020 年第三季度报告. 图 | 恒瑞医药 2020 年前三季度主要财务数据(来源:公司三季报) 报告显 ...

10 月 23 日,总部位于圣地亚哥的 Retrophin 公司宣布,将以 9000 万美元的现金预付收购 Orphan Technologies(下称"Orphan").根据 O ...

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